新口服药获批，简化昏睡病治疗 ^{CEFR B2}

人类非洲锥虫病（HAT，昏睡病）是由采采蝇传播的寄生虫感染。自1998年约40,000例报告的流行高峰和估计超过300,000例未被发现以来，长期防控工作已把确诊病例减少到到2024年不到600例，但现存病例多集中在偏远、难以触及的地区。

一种新的口服药Acoziborole Winthrop（acoziborole）已获欧洲药品管理局负责人体用药物的委员会于2月27日建议批准。该药由赛诺菲与被忽视疾病药物倡议（DNDi）共同研发。第2期和第3期的人体试验在西非和中非进行，试验地点包括刚果民主共和国和几内亚，研究结果在The Lancet Infectious Diseases发表；18个月随访时，早期和晚期病例的成功率高达96%。

acoziborole为一次口服剂量（一次服用三片），适用于早期和晚期HAT，且消除了通过腰椎穿刺来判断分期的必要，从而使“当场检测并治疗”成为现实，医务人员可在一次就诊中完成诊断并给药，而无需专门设备。这与以往需要静脉或肌肉注射、住院或重复就诊的旧疗法（如注射用砷衍生物Melarsoprol）形成明显对比。

目前建议该药用于至少12岁且体重超过40kg的成人和青少年。针对1至14岁儿童的儿科试验ACOZI-KIDS正在刚果民主共和国和几内亚进行，该人群尚未被当前批准覆盖。赛诺菲将生产并向世界卫生组织捐赠剂量以提供免费治疗，但在流行国家仍需国家监管批准；刚果民主共和国约占撒哈拉以南非洲昏睡病病例的三分之二，是首批关键试点。专家强调，获得药物只是一步，必须与病媒控制和社区意识相结合，才能实现消除目标并加速在2030年前中断传播的努力。