Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 đánh giá vaccine DNA cá thể hóa GNOS-PV01, do Geneos Therapeutics phát triển phối hợp với Mass General Brigham và WashU Medicine. Nghiên cứu được tiến hành tại Siteman Cancer Center ở Barnes-Jewish Hospital và WashU Medicine, kết quả được công bố trên tạp chí Nature Cancer.
GNOS-PV01 sử dụng DNA để kích thích hệ miễn dịch nhận diện các kháng nguyên mới (neoantigens) chỉ có trong khối u. Nền tảng này có thể nhắm tới tới 40 protein đặc hiệu cho khối u, nhiều hơn gấp đôi so với các vaccine ung thư trước đây. Nhóm nghiên cứu dùng một thuật toán từ WashU để chọn neoantigen từ các vùng khác nhau của khối u. Mục tiêu còn là biến các khối u "lạnh" thành "nóng" để miễn dịch có thể tấn công.
Có chín bệnh nhân trưởng thành mới được chẩn đoán tham gia. Vaccine của từng người được chế tạo trong giai đoạn hồi phục và điều trị xạ trị; mũi tiêm bắt đầu trung bình 10 tuần sau phẫu thuật, ban đầu mỗi ba tuần trong chín tuần, sau đó mỗi chín tuần nếu tiếp tục được. Tất cả người tham gia, ngoại trừ một người đang dùng steroid ức chế miễn dịch, đều cho thấy hoạt động tế bào miễn dịch tăng. Về lâm sàng, hai phần ba không tiến triển sau sáu tháng, hai phần ba sống sau một năm và một phần ba sống sau hai năm, gấp đôi tỷ lệ lịch sử cho nhóm này. Một người tham gia vẫn còn sống và chưa tái phát gần năm năm.
Báo cáo nêu trường hợp cá nhân, bao gồm Kim Garland, 62 tuổi, khối u 6,5-centimeter được cắt bỏ năm 2021 và xác định là glioblastoma độ 4 với MGMT không methyl hóa. Các tác giả cũng nêu tên một số bác sĩ và nhà nghiên cứu tham gia. Nhóm nghiên cứu cho biết bước tiếp theo là các nghiên cứu lớn hơn, mở rộng ứng dụng tới các loại glioblastoma khác và khám phá liệu pháp kết hợp. Kinh phí đến từ nhiều quỹ và nguồn NIH, và Geneos hỗ trợ phát triển cùng giám sát.
Từ khó
- cá thể hóa — được thiết kế riêng cho từng bệnh nhân
- kháng nguyên — phần protein mới trên tế bào ung thưkháng nguyên mới
- thuật toán — quy trình máy tính để phân tích dữ liệu
- khối u — một tập hợp tế bào phát triển bất thường
- methyl hóa — thay đổi hóa học thêm nhóm methyl vào DNA
- xạ trị — phương pháp điều trị dùng bức xạ
Mẹo: di chuột, dùng phím Tab hoặc chạm vào các từ được tô sáng trong bài để xem định nghĩa nhanh ngay khi bạn đọc hoặc nghe.
Câu hỏi thảo luận
- Bạn thấy ưu điểm và khó khăn lớn nhất khi phát triển vaccine cá thể hóa cho ung thư là gì?
- Việc biến khối u "lạnh" thành "nóng" được nhắc đến trong bài — theo bạn điều này quan trọng như thế nào đối với liệu pháp miễn dịch?
- Khi mở rộng nghiên cứu trên nhiều bệnh nhân hơn và thử kết hợp liệu pháp, những yếu tố nào các nhà nghiên cứu cần cân nhắc?
