Um estudo de longo prazo concluiu que tofersen pode retardar a progressão da ALS ligada ao gene SOD1 e, em algumas pessoas, levar a melhoras duradouras. Tofersen é um oligonucleotídeo antissenso que reduz a produção da proteína SOD1 mutada. O medicamento, chamado Qalsody, foi desenvolvido com participação de Biogen e Ionis e recebeu aprovação da FDA em 2023 por via acelerada.
O ensaio de fase 3 durou seis meses e continuou como extensão aberta co-liderada pela Washington University School of Medicine in St. Louis. Dos 108 participantes originais, 46 completaram acompanhamento após 3,5 a 5,5 anos. Os autores relatam que o uso prolongado atrasou sintomas e morte; cerca de um quarto dos participantes apresentou estabilização ou melhora funcional ao longo de cerca de três anos. Metade dos participantes estava viva ao final do estudo, quase cinco anos após o início, comparado com a sobrevida típica de pouco mais de dois anos desde o início dos sintomas.
Comparações entre início imediato e início atrasado não alcançaram significância estatística aos três anos, possivelmente pelo desenho que permitiu troca para tofersen após seis meses. Efeitos colaterais comuns incluíram dor de cabeça, dores associadas ao procedimento, quedas, dor nas costas e dor nas extremidades; nove participantes (9%) tiveram efeitos neurológicos mais sérios, majoritariamente inflamatórios, tratados com sucesso.
Palavras difíceis
- retardar — tornar algo mais lento no tempo
- oligonucleotídeo antissenso — pequena molécula que reduz produção de proteína
- ensaio — estudo clínico para testar um tratamento
- extensão aberta — continuação do estudo sem grupo placebo
- acompanhamento — observação dos participantes após o tratamento
- efeitos colaterais — problemas de saúde causados pelo medicamento
- significância estatística — confirmação de que resultado não é por acaso
Dica: passe o mouse, foque ou toque nas palavras destacadas no artigo para ver definições rápidas enquanto lê ou ouve.
Perguntas para discussão
- Que vantagens e riscos você vê em um medicamento aprovado por via acelerada, como o Qalsody?
- O estudo relatou melhoras ou estabilização em cerca de um quarto dos participantes por três anos. O que isso significa para pacientes e familiares?
- Como o fato de o desenho do estudo permitir troca para tofersen após seis meses pode ter afetado os resultados?
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