Um estudo de longo prazo avaliou o medicamento tofersen, também chamado Qalsody, para pessoas com ALS causada por variações no gene SOD1. O remédio é um oligonucleotídeo antissenso que reduz a produção da proteína SOD1 mutada.
O estudo incluiu um ensaio de fase 3 que durou seis meses e depois continuou em extensão aberta. Os pesquisadores relatam que o uso prolongado atrasou a progressão dos sintomas e trouxe melhora ou estabilização em algumas pessoas durante cerca de três anos. Houve efeitos colaterais comuns, como dor de cabeça e dores no corpo, e alguns casos mais sérios foram tratados com sucesso.
Palavras difíceis
- oligonucleotídeo antissenso — molécula de ácido nucleico que bloqueia genes
- variação — mudança no material genético de um genevariações
- reduzir — fazer diminuir a quantidade ou produçãoreduz
- progressão — piora ou avanço dos sintomas com o tempo
- ensaio — experimento clínico para testar um tratamento
- efeito colateral — problema de saúde causado pelo medicamentoefeitos colaterais
- extensão aberta — continuação do estudo sem ocultar tratamentos
Dica: passe o mouse, foque ou toque nas palavras destacadas no artigo para ver definições rápidas enquanto lê ou ouve.
Perguntas para discussão
- Você participaria de um ensaio clínico de seis meses? Por quê?
- O que você gostaria de saber antes de usar um novo medicamento?
- Como você reagiria a efeitos colaterais leves, como dor de cabeça?
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