Uno studio a lungo termine ha valutato tofersen, un farmaco per una rara forma genetica di SLA. Questa forma è legata a varianti del gene SOD1.
Tofersen, noto anche come Qalsody, ha ricevuto l'approvazione della FDA nel 2023 tramite una procedura accelerata. Un trial di fase 3 è durato sei mesi e poi è proseguito con un'estensione in open-label condotta da una università americana.
All'inizio c'erano 108 partecipanti e 46 hanno completato il follow-up dopo 3,5–5,5 anni. L'uso prolungato ha rallentato la progressione e circa un quarto dei partecipanti ha mostrato stabilizzazione o miglioramento funzionale. Gli effetti collaterali comuni includevano mal di testa e dolore legato a procedure.
Parole difficili
- valutare — esaminare qualcosa per capire valore o effettoha valutato
- variante — una forma diversa di un gene o cosavarianti
- approvazione — permesso ufficiale di una autoritàl'approvazione
- procedura — serie di passi formali per fare qualcosaprocedura accelerata
- estensione — prolungamento o continuazione di qualcosa nel tempoun'estensione
- stabilizzazione — quando una condizione resta uguale o migliora
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Domande di discussione
- Cosa pensi di un farmaco che rallenta la progressione di una malattia?
- Parteciperesti a uno studio medico? Perché sì o no?
- Quali effetti collaterali ti preoccupano di più, come mal di testa o dolore per procedure?
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