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托芬森减缓SOD1变异型ALS进展 — 等级 A2 — two white tablets

托芬森减缓SOD1变异型ALS进展CEFR A2

2025年12月26日

改编自 Washington U. in St. Louis, Futurity CC BY 4.0

照片: Thought Catalog, Unsplash

等级 A2 – 基础
2 分钟
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ALS会逐渐让控制运动和呼吸的神经失去功能。SOD1基因的变异会导致少数ALS病例,患者出现症状后通常存活两到三年。

托芬森是一种能降低有害SOD1蛋白的反义药物。临床试验显示,长期使用托芬森可以延迟病情恶化。有约四分之一的参与者在大约三年治疗后病情稳定或有所改善。常见副作用包括头痛、跌倒和身体疼痛,少数人出现较严重的神经系统反应但已被治疗。研究由制药公司提供资助。

难词

  • 变异基因发生不一样的改变
  • 反义药物用来阻止或减少特定蛋白的药物
  • 临床试验在病人身上测试药物效果和安全
  • 延迟使某个事情发生得更晚
  • 恶化情况变得更严重、更不好
  • 副作用用药后出现的不良身体反应

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讨论问题

  • 如果你认识的人被诊断出ALS,你会怎样帮助或照顾他们?
  • 当一种新药有副作用但也能延迟病情时,你觉得病人应该怎么决定是否使用?

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