Thuốc qua mũi tiêu diệt khối u não ở chuột ^{CEFR B2}

Các tác giả báo cáo một phương pháp không xâm lấn để đưa thuốc vào não nhằm điều trị u nguyên bào đệm, một dạng ung thư não phát triển nhanh và thường gây tử vong. Nhóm nghiên cứu tại Washington University in St. Louis Medicine và Siteman Cancer Center, với Chad A. Mirkin và Alexander H. Stegh, đã dùng axit nucleic hình cầu — các đoạn DNA ngắn xếp dày quanh lõi hạt nano bằng vàng — để kích hoạt đường truyền STING (stimulator of interferon genes). STING là cơ chế mà tế bào dùng để phát hiện DNA lạ và khởi động phản ứng miễn dịch.

Những thuốc kích hoạt STING trước đây thường bị phân hủy và cần tiêm trực tiếp vào khối u. Để tránh thủ thuật xâm lấn, nhóm đã nhỏ cấu trúc nano vào mũi chuột mang u nguyên bào đệm. Nhờ dấu phân tử nhìn thấy dưới ánh sáng gần hồng ngoại, họ theo dõi dược phẩm khi nó đi dọc theo đường dẫn của dây thần kinh chính nối cơ mặt với não. Liệu pháp tập trung vào các tế bào miễn dịch gần và trong khối u và kích hoạt phản ứng ở hạch bạch huyết, chứ không lan rộng ra toàn thân.

Khi liệu pháp qua mũi được dùng cùng thuốc kích hoạt tế bào T, một hoặc hai liều đã loại bỏ khối u ở chuột và tạo miễn dịch lâu dài chống tái phát. Stegh lưu ý rằng chỉ kích hoạt STING có thể không đủ vì khối u có nhiều cơ chế chặn miễn dịch; nhóm dự định bổ sung chức năng cho cấu trúc nano để kích hoạt thêm con đường miễn dịch và nhắm vào nhiều cơ chế trong một liệu pháp. Các nhà nghiên cứu cho rằng phương pháp này có thể dẫn đến điều trị an toàn hơn và hiệu quả hơn cho u nguyên bào đệm và các ung thư kháng miễn dịch khác, đồng thời tiến gần hơn đến ứng dụng lâm sàng.

Nghiên cứu được công bố trên tạp chí PNAS. Nghiên cứu nhận hỗ trợ từ National Cancer Institute của NIH, Melanoma Research Foundation, Chicago Cancer Baseball Charities tại Lurie Cancer Center, và tài trợ từ Cellularity, Alnylam và AbbVie. Lợi ích cạnh tranh gồm Stegh là cổ đông của Exicure Inc., Mirkin là cổ đông của Flashpoint, và cả hai là đồng phát minh trên bằng sáng chế US20150031745A1.