Bệnh hồng cầu hình liềm gây gánh nặng lớn ở châu Phi: WHO ước tính khoảng 515.000 trẻ sơ sinh mắc bệnh mỗi năm và khoảng 80% các trường hợp ở vùng hạ Sahara. Ở Uganda, chính phủ ban hành vào ngày 9 tháng 2 chính sách sàng lọc sơ sinh miễn phí. Số liệu chính thức cho thấy khoảng 20.000 trẻ Uganda sinh ra mắc bệnh mỗi năm và tới 80% tử vong trước năm tuổi do chẩn đoán và điều trị muộn.
Trong khi đó, các cơ quan quản lý ở các nước thu nhập cao đã phê duyệt liệu pháp gen như Casgevy và Lyfgenia; một số liệu pháp dùng kỹ thuật sửa gen CRISPR. Các thử nghiệm cho thấy liệu pháp này làm giảm mạnh các cơn đau nặng ở phần lớn bệnh nhân. Tuy nhiên chi phí rất cao: Casgevy có giá khoảng 2,2 triệu USD tại Hoa Kỳ.
Các nhà nghiên cứu và vận động ở châu Phi kêu gọi đầu tư vào phòng ngừa, sàng lọc, đào tạo và sản xuất trong nước để cải thiện tiếp cận điều trị.
Từ khó
- hồng cầu hình liềm — bệnh máu di truyền làm tế bào hồng cầu biến dạng
- sàng lọc sơ sinh — kiểm tra trẻ mới sinh để phát hiện bệnh
- tử vong — mất mạng không còn sống nữa
- liệu pháp gen — phương pháp chữa bằng sửa đổi gen người bệnh
- chi phí — số tiền cần trả cho một việc
- phòng ngừa — hành động để tránh bệnh hoặc rủi ro
Mẹo: di chuột, dùng phím Tab hoặc chạm vào các từ được tô sáng trong bài để xem định nghĩa nhanh ngay khi bạn đọc hoặc nghe.
Câu hỏi thảo luận
- Bạn nghĩ sàng lọc sơ sinh miễn phí sẽ ảnh hưởng thế nào đến tỉ lệ tử vong ở trẻ em? Giải thích ngắn.
- Vì sao đầu tư vào sản xuất thuốc trong nước có thể giúp cải thiện tiếp cận điều trị?
- Theo bạn, những bước nào khác có thể giúp giảm gánh nặng bệnh hồng cầu hình liềm ở châu Phi?
