La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che indebolisce i muscoli e spesso coinvolge il cuore. Le malattie cardiache sono tra le principali complicazioni nei pazienti con DMD.
Uno studio pubblicato su Molecular Therapy ha testato il farmaco sperimentale Setanaxib in due modelli preclinici della DMD. Il trattamento ha preservato la funzione cardiaca, ha limitato l'ingrandimento del cuore e ha ridotto la formazione di tessuto cicatriziale.
I ricercatori indicano l'enzima NOX4 come possibile bersaglio per futuri trattamenti. Lo studio è stato guidato da Da-Zhi Wang insieme a un gruppo di ricerca della University of South Florida.
Parole difficili
- distrofia — malattia che indebolisce i muscolidistrofia muscolare
- genetico — relativo ai geni e all'ereditàgenetica
- complicazione — problema medico che peggiora la malattiacomplicazioni
- preclinico — fatto prima delle prove sugli esseri umanipreclinici
- enzima — proteina che facilita reazioni chimiche nel corpol'enzima NOX4
- tessuto cicatriziale — tessuto duro che si forma dopo una lesione
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Domande di discussione
- Perché, secondo te, è importante proteggere il cuore nelle persone con DMD?
- Ti sembra utile testare farmaci prima sulle prove precliniche? Perché?
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