Fibrosis kistik bisa disebabkan oleh lebih dari 1.000 mutasi berbeda, jadi para peneliti perlu banyak alat penyuntingan. Metode penyuntingan gen saat ini kadang mengubah huruf DNA di sekitar target, sehingga muncul mutasi tidak disengaja.
Masalah besar terjadi ketika banyak basa sitosin berdekatan dalam pola seperti "CC...CC". Editor pasangan basa sebelumnya, termasuk versi dari 2020, kesulitan memilih satu dari beberapa C yang berdekatan.
Tim menyesuaikan segmen penghubung dan melemahkan ikatan editor ke DNA. Dalam uji sel manusia, perubahan tidak disengaja berkurang drastis sementara koreksi yang diinginkan tetap utuh. Penelitian ini masih praklinis.
Kata-kata sulit
- mutasi — perubahan pada materi genetik sel
- penyuntingan gen — cara mengubah urutan DNA dalam sel
- sitosin — salah satu basa kimia dalam DNA
- editor pasangan basa — alat yang mengubah pasangan huruf DNA
- segmen penghubung — bagian pendek yang menghubungkan dua bagian
- melemahkan — membuat sesuatu menjadi kurang kuat
- praklinis — tahap penelitian sebelum uji pada manusia
Tips: arahkan kursor, fokus, atau ketuk kata yang disorot di dalam teks untuk melihat definisi singkat sambil membaca atau mendengarkan.
Pertanyaan diskusi
- Menurut Anda, mengapa penting mengurangi perubahan tidak disengaja dalam penyuntingan gen?
- Apakah Anda merasa aman jika terapi baru masih dalam tahap praklinis? Jelaskan singkat.
- Pernahkah Anda mendengar tentang fibrosis kistik sebelumnya? Ceritakan singkat.
Artikel terkait
Terapi gen dan tantangan penyakit sel sabit di Afrika
Penyakit sel sabit menyebabkan banyak kematian pada anak-anak di Sub-Sahara Afrika. Uganda mulai skrining bayi baru lahir secara gratis, namun terapi gen baru yang menjanjikan masih sangat mahal dan sulit diakses di banyak negara Afrika.
Semprotan Hidung Baru Bantu Balikkan Penuaan Otak pada Model Praklinis
Peneliti di Texas A&M melaporkan semprotan hidung yang mengirim vesikel kecil berisi mikroRNA ke otak. Pada model praklinis, dua dosis mengurangi peradangan, memperbaiki mitokondria neuron, dan meningkatkan memori selama berminggu-minggu hingga berbulan-bulan.
