Une étude à long terme a évalué le tofersen, un médicament qui réduit la production de la protéine SOD1 mutée. Le médicament, aussi appelé Qalsody, a reçu l’approbation de la FDA en 2023.
L’essai de phase 3 a duré six mois puis s’est poursuivi en extension ouverte. 108 participants ont commencé l’étude et 46 ont complété le suivi après 3.5 à 5.5 years. Les chercheurs rapportent qu’un traitement prolongé ralentit la progression de la maladie et qu’environ un quart des participants se sont stabilisés ou ont amélioré leurs fonctions après environ three years.
Les améliorations incluaient une meilleure force de préhension et une fonction respiratoire. Les effets secondaires courants comprenaient maux de tête, douleur liée à la procédure, chute, douleur dorsale et douleur des extrémités.
Mots difficiles
- médicament — Substance utilisée pour traiter une maladie.
- essai — Étude pour tester un traitement chez des personnes.
- participant — Personne qui prend part à une étude.participants
- suivi — Observation ou contrôle des personnes après traitement.
- ralentir — Faire aller quelque chose plus lentement.ralentit
- stabiliser — Rendre une situation plus stable, sans progression.stabilisés
- effet secondaire — Effet indésirable causé par un traitement.effets secondaires
- protéine — Molécule dans le corps qui a une fonction.
Astuce : survolez, mettez le focus ou touchez les mots en surbrillance dans l’article pour voir des définitions rapides pendant que vous lisez ou écoutez.
Questions de discussion
- Quelles améliorations ont été observées chez certains participants ?
- Seriez-vous prêt à participer à un essai clinique prolongé ? Pourquoi ou pourquoi pas ?
- Parmi les effets secondaires cités, lequel vous paraît le plus problématique et pourquoi ?
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