Une étude à long terme indique que le tofersen, un oligonucléotide antisens qui réduit la protéine SOD1 mutée, ralentit la progression et la mortalité chez des patients atteints de SOD1-SLA. Le médicament, nommé Qalsody, a été développé avec Biogen et Ionis et approuvé par la FDA en 2023. L’essai de phase 3 a duré six mois puis s’est poursuivi en extension ouverte, co-dirigée par la Washington University School of Medicine in St. Louis.
Parmi 108 participants initiaux, 46 ont complété le suivi après 3.5 à 5.5 years. Les chercheurs rapportent qu’environ un quart des participants ont connu une stabilisation ou une amélioration fonctionnelle sur environ three years; les gains portaient sur la force de préhension et la fonction respiratoire. Globalement, la progression était beaucoup plus lente que pour une SOD1-SLA typique, et au moins la moitié des participants étaient vivants près de five years après le début de l’étude.
La comparaison entre traitement immédiat et début après six months n’a pas atteint la significativité statistique à three years, possiblement parce que des participants sous placebo ont pu passer au tofersen après six months. Les effets secondaires fréquents incluent maux de tête et douleurs; neuf participants (9%) ont eu des effets neurologiques plus sérieux, traités avec succès. Un essai multisite teste maintenant la prévention chez des porteurs de variants sans symptômes.
Mots difficiles
- oligonucléotide antisens — courte chaîne d'ARN ou ADN modifiée
- ralentir — faire aller quelque chose plus lentementralentit
- progression — avance ou aggravation d'une maladie dans le temps
- mortalité — nombre de personnes mortes dans un groupe
- approuver — donner une autorisation officielle ou publiqueapprouvé
- placebo — substance sans effet utilisée pour comparaison
- effet secondaire — réaction indésirable après un traitement médicaleffets secondaires
- prévention — action pour éviter l'apparition d'une maladie
Astuce : survolez, mettez le focus ou touchez les mots en surbrillance dans l’article pour voir des définitions rapides pendant que vous lisez ou écoutez.
Questions de discussion
- Que pensez-vous du fait que des participants sous placebo aient pu recevoir le médicament après six mois ? Quels avantages et inconvénients voyez-vous ?
- Si un médicament ralentit la progression d'une maladie grave mais a des effets secondaires, l'accepteriez-vous ? Pourquoi ou pourquoi pas ?
- Quels critères vous sembleraient importants pour décider de participer à un essai de prévention pour des porteurs de variants sans symptômes ?
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