Onderzoekers hebben een DNA base-editing technologie verfijnd om onbedoelde wijzigingen in nabijgelegen basen te verminderen. Meer dan 1,000 verschillende mutaties kunnen cystische fibrose veroorzaken, waardoor onderzoekers meerdere instrumenten moeten ontwikkelen. Een bekend probleem is dat editors soms ook aangrenzende letters veranderen, wat veiligheidszorgen geeft.
Base-pair-editors combineren een onderdeel dat een specifieke genoomsequentie vindt met een enzym dat DNA wijzigt; deze onderdelen zijn verbonden door een linker. De onderzoekers pasten die linker aan en verzwakten daarmee de binding van de editor aan DNA, zodat de werking op naburige basen afnam.
In menselijke cellen sneed de herontworpen editor ongewenste bystander-bewerkingen duidelijk terug. De meest nauwkeurige variant verminderde deze mutaties met meer dan 80% terwijl de activiteit op de beoogde plaats bleef. Bij meerdere genetische sites gerelateerd aan cystische fibrose vielen ongewenste wijzigingen van ongeveer 50–60% naar minder dan 1%, en de gewenste correctie bleef grotendeels bewaard.
Moeilijke woorden
- verfijnen — iets verbeteren tot een preciezer resultaatverfijnd
- mutatie — verandering in het DNA van een organismemutaties
- onbedoelde wijziging — verandering die per ongeluk gebeurtonbedoelde wijzigingen
- linker — stukje dat twee delen met elkaar verbindt
- verzwakken — minder sterk of minder krachtig makenverzwakten
- binding — de manier waarop twee dingen zich hechten
- genoomsequentie — volgorde van het DNA in een organisme
Tip: beweeg de muisaanwijzer over gemarkeerde woorden in het artikel, of tik erop om snelle definities te zien terwijl je leest of luistert.
Discussievragen
- Wat vind je ervan dat onderzoekers DNA aanpassen om ziekten te behandelen? Leg uit.
- Welke voordelen heeft het als onbedoelde wijzigingen sterk verminderen?
- Wanneer zou je vertrouwen hebben in een behandeling die DNA aanpast?
Gerelateerde artikelen
Hersenpad kan terugval bij opioïden verminderen
Onderzoekers van Washington State University vonden dat het verlagen van activiteit in een verbinding tussen de voorkant van de hersenen en de paraventriculaire thalamus drugsszoekgedrag vermindert in een preklinisch opioïdemodel. De studie staat in Journal of Neuroscience.
Tofersen vertraagt progressie bij SOD1‑ALS
Langdurige follow-up toont dat tofersen (Qalsody) de ziekteprogressie bij mensen met SOD1‑ALS kan vertragen en bij sommige patiënten stabilisatie of blijvende verbetering geeft. De studie liep meerdere jaren en rapporteert ook bijwerkingen en lopende onderzoeken.
