Gentherapie gegen Sichelzellenanämie: Hoffnung, aber hohe Kosten ^{CEFR B1}

Sichelzellenanämie ist in vielen afrikanischen Ländern eine schwere, vererbbare Blutkrankheit. Die WHO schätzt, dass jährlich rund 515.000 Babys mit der Erkrankung geboren werden und dass etwa 80 Prozent der Fälle in Subsahara-Afrika liegen. Dort ist die Krankheit eine der führenden Todesursachen bei Kleinkindern.

Am 9. Februar führte das ugandische Gesundheitsministerium ein verpflichtendes Neugeborenen-Screening in Gesundheitseinrichtungen ein. Offizielle Angaben nennen rund 20.000 betroffene Kinder pro Jahr in Uganda und berichten, dass bis zu 80 Prozent vor dem fünften Lebensjahr sterben, weil Diagnose und Behandlung oft zu spät erfolgen.

Parallel haben Aufsichtsbehörden in wohlhabenderen Ländern neue Gentherapien wie Casgevy zugelassen. Casgevy nutzt CRISPR-Geneditierung an Blutstammzellen; nach Chemotherapie werden die veränderten Zellen zurückgegeben. Klinische Studien zeigen weniger schwere Schmerzepisoden, doch die hohen Kosten – zum Beispiel rund US$2,2 Millionen in den USA – machen den Zugang in Afrika praktisch unmöglich. Forscher und Aktivisten fordern deshalb Investitionen in Prävention, Screening und lokale Behandlungszentren.