Gentherapie gegen Sichelzellenanämie: Hoffnung, aber hohe Kosten ^{CEFR B2}

Sichelzellenanämie belastet viele Länder in Afrika stark. Die WHO geht von rund 515.000 Neugeborenen mit der Erkrankung pro Jahr aus; etwa 80 Prozent der Fälle treten in Subsahara-Afrika auf, wo die Krankheit eine der Haupttodesursachen bei Kleinkindern ist. Späte Diagnose und fehlende Behandlung tragen zur hohen Kindersterblichkeit bei.

Am 9. Februar führte das ugandische Gesundheitsministerium eine Regelung ein: Alle in Gesundheitseinrichtungen geborenen Babys müssen bei der Geburt kostenlos gescreent werden. In Uganda werden nach offiziellen Angaben rund 20.000 Kinder pro Jahr mit Sichelzellenanämie geboren, und bis zu 80 Prozent sterben vor dem fünften Lebensjahr.

In reicheren Staaten haben Aufsichtsbehörden neue Gentherapien zugelassen. Die US‑FDA genehmigte Casgevy (exagamglogene autotemcel) im Dezember 2023 für Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren; die britische Behörde stimmte zuvor zu, und Casgevy wurde im Januar für den Einsatz im NHS in England autorisiert. Die FDA erlaubte außerdem Lyfgenia, wies aber auf mögliche Krebsrisiken hin. Casgevy nutzt CRISPR-Geneditierung, um Blutstammzellen so zu verändern, dass sie gesundes Hämoglobin produzieren; nach einer Chemotherapie werden die Zellen wieder in den Körper eingeführt, und Studien zeigten eine deutliche Verringerung schwerer Schmerzepisoden.

Die Kosten bleiben jedoch ein zentrales Hindernis: Casgevy kostet in den USA rund US$2,2 Millionen. In Nigeria, wo schätzungsweise 150.000 Babys pro Jahr mit Sichelzellenanämie geboren werden, nennen Patientenvertreter den Preis weitgehend symbolisch. Knochenmarktransplantationen sind ebenfalls teuer: Nigeria hat drei Transplantationszentren, und die Kosten liegen zwischen US$50.000 und mehr als US$200.000. Fehlendes Vertrauen und passende Spender begrenzen den Zugang, viele suchen Behandlung im Ausland. Forscherinnen, Aktivisten und Betroffene fordern Investitionen in Prävention, Screening, Ausbildung, Technologietransfer und stärkere staatliche Unterstützung. Lois Bayigga betont, dass lokale Herstellung von viralen Vektoren und Komponenten die Preise deutlich senken könnte, und Ayoola Olajide sagt: „Für Afrika existiert die Gentherapie derzeit nur auf dem Papier."