镰状细胞病、基因疗法与非洲可及性挑战 ^{CEFR B2}

镰状细胞病在非洲造成长期且沉重的健康负担。世界卫生组织的估计显示，每年约有515,000名婴儿出生时患病，约80%发生在撒哈拉以南非洲。为应对问题，乌干达卫生部于2月9日要求所有在医疗机构出生的婴儿在出生时接受筛查，筛查费用由政府承担；官方估计乌干达每年约有20,000名患儿，且多达80%在五岁前因诊断和治疗延迟而死亡。

在治疗方面，高收入国家的监管机构已批准多种新型基因或细胞基因疗法。美国食品药品监督管理局在2023年12月批准了Casgevy（exagamglogene autotemcel），适用于12岁及以上患者，英国监管机构也已批准并授权在英格兰的国家医疗体系使用。另一款由Bluebird Bio生产的Lyfgenia同样获批，但附带可能增加癌症风险的警告。Casgevy在体外用CRISPR技术修改造血干细胞，使其产生健康血红蛋白，患者在接受化疗后再回输这些处理过的细胞，临床试验显示多数受治者严重疼痛发作显著减少。

成本仍是主要障碍。Casgevy在美国的定价约为US$2.2 million，而尼日利亚每年估计有150,000名婴儿患病。传统的骨髓移植费用也很高，尼日利亚有三个移植中心，费用从US$50,000到US$200,000以上不等。信任和供体匹配率等问题也限制可及性，许多能够负担的人仍选择出国就医。

非洲研究人员和倡导者因此呼吁更多对预防、筛查和本地能力建设的投资。Lois Bayigga指出，高昂价格反映了复杂技术和专门设施，她并说：“如果病毒载体和基因治疗组件在本地制造，价格将显著下降。”其他专家则敦促加强培训、技术转移和政府支持，使这些治疗对中低收入国家更现实且更公平。