镰状细胞病、基因疗法与非洲可及性挑战 ^{CEFR B1}

世界卫生组织表示，每年约有515,000名婴儿出生时患有镰状细胞病，其中大部分发生在撒哈拉以南非洲，且成为幼年儿童死亡的主要原因之一。乌干达卫生部于2月9日要求在医疗机构出生的所有婴儿出生时接受筛查，费用由政府承担。

高收入国家近年批准了几种旨在治愈镰状细胞病的基因和细胞疗法。例如，美国监管机构在2023年12月批准了Casgevy，适用于12岁及以上患者；另一种疗法Lyfgenia也获批，但带有可能增加癌症风险的警告。临床试验显示，Casgevy能显著减少严重疼痛发作，其方法是在体外用CRISPR编辑造血干细胞，经过化疗后将处理过的细胞回输患者体内。

不过这些疗法价格极高，Casgevy在美国的定价约为US$2.2 million。尼日利亚每年有大量婴儿患病，而骨髓移植等传统治愈方法费用也很高。非洲研究者呼吁更多投资于预防、筛查、培训和本地制造，以提高可及性。