Duchenne kas distrofisi (DMD) kasları zayıflatan, ilerleyici ve hayatı tehdit eden bir genetik hastalıktır. Hastalıkta kalp sıkça etkilenir ve kalp hastalığı, DMD’li kişilerde ciddi sorunların önde gelen nedenlerinden biridir.
Molecular Therapy’de yayımlanan çalışmada araştırmacılar deneysel ilaç Setanaxib’i iki preklinik modelde test etti. Tedavi kalp fonksiyonunu korudu, kalp büyümesini sınırladı ve doku skarını azalttı. Bulgular, DMD ile ilişkili kardiyomiyopati için hedef olabilecek NOX4 adlı bir enzimi işaret ediyor.
Araştırmayı University of South Florida Health Morsani College of Medicine’dan profesör Da-Zhi Wang yönetti; ekipte doçent John Mably, yardımcı doçent Gabriela Diniz ve dış işbirlikçileri yer aldı. Mably sonuçları ümit verici buldu ve Nox4 inhibitörlerinin klinik denemelerde denenmesini umut ettiklerini söyledi. Diniz ise çalışmanın temel biyomedikal bilimin hastalığı anlamaya yardımcı olduğunu belirtti.
Çalışma ayrıca Wang’ın laboratuvarındaki 15 yıldan fazla DMD araştırmasının üzerine inşa edildiğini vurguluyor.
Zor kelimeler
- ilerleyici — zamanla daha kötü hale gelen
- kardiyomiyopati — kalbi etkileyen bir kas hastalığı
- preklinik — insan denemelerinden önce yapılan araştırma
- inhibitör — bir enzimin etkisini azaltan ya da engelleyen maddeinhibitörlerinin
- enzim — vücutta kimyasal tepkimeleri hızlandıran proteinenzimi
- doku skarı — hasar sonrası kalan sert lifli dokudoku skarını
İpucu: Türkçe metni okurken veya ses kaydını dinlerken, vurgulanan kelimelerin üzerine gel, odaklan ya da dokun; anında kısa tanımlar görünür.
Tartışma soruları
- Habere göre kalp neden DMD'li kişilerde önemli bir sorundur?
- Preklinik çalışmalarda olumlu sonuçlar insan denemelerine nasıl katkı sağlar?
- Wang'ın laboratuvarının 15 yıldan fazla çalışması haber içinde neden vurgulanmış olabilir?
İlgili makaleler
Kalori kısıtlaması yaşlı sıçanlarda kas şekerini geliştiriyor
Araştırma, sekiz hafta boyunca yüzde 35 kalori kısıtlamasının 24 aylık sıçanların iskelet kasında protein fosforilasyonunu değiştirdiğini ve insüline yanıtla glikoz alımını artırdığını gösteriyor. Bulgular cinsiyete göre farklı moleküler yanıtlar olduğunu ortaya koyuyor.
Yapay zekâ melanomu tespit etmek için test ediliyor
University of Missouri araştırmacıları, 400.000 görüntüyle yapay zekânın melanomu tanıyıp şüpheli vakaları hızla belirlemesini test etti. Sistem uzmanların yerine geçmek için değil, doktorlara karar desteği sağlamak için tasarlandı.