Duchenne hastalarında kalp korumasında yeni umut ^{CEFR B2}

Duchenne kas distrofisi (DMD), kasları zayıflatan ilerleyici bir genetik hastalıktır ve kalp sistemi sıkça etkilenir; bu nedenle kalp hastalığı, DMD’li kişilerde önemli bir ölüm ve hastalık nedeni olmaya devam ediyor. Yeni çalışmada araştırmacılar kalbi korumanın olası bir yolunu rapor etti.

Molecular Therapy’de yayımlanan makaleye göre ekip deneysel ilaç Setanaxib’i iki preklinik modelde test etti. Setanaxib, kalp fonksiyonunu korudu, kalp büyümesini (hipertrofiyi) sınırladı ve doku üzerindeki skarlaşmayı (fibrozisi) azalttı. Bulgular ayrıca kardiyomiyopati ile ilişkili bazı genlerin aktivitesinde azalma olduğunu ve kalbin pompalama yeteneğinin korunmasına yardım edildiğini gösterdi. Araştırma, NOX4 adlı enzimin gelecekteki tedavilerde hedef olabileceğine işaret ediyor.

Setanaxib oksidatif stresi sınırlamak üzere tasarlanmış bir ilaçtır; NOX1 ve NOX4 enzimlerini hedef alır, çünkü bu enzimler hücre içinde çok reaktif moleküller üretir ve aşırı üretim iltihap ile fibrozise yol açabilir. Mably, sonuçların çok ümit verici olduğunu söyledi ve Nox4 inhibitörlerinin akciğer fibrozisi ile böbrek ve karaciğer hastalıklarında zaten klinik deneylerde test edildiğini belirtti. Araştırmayı Da-Zhi Wang yönetti; ekipte John Mably, Gabriela Diniz ve dış işbirlikçileri vardı. Diniz çalışmayı önemli bir adım olarak nitelendirdi ve araştırmanın temel biyomedikal bilimin hastalığı anlamaya ve sağlık hizmetlerini iyileştirmeye nasıl yardımcı olabileceğini gösterdiğini söyledi.