Долгосрочное исследование показало, что тоферсен снижает прогрессирование редкой генетической формы БАС, связанной с геном SOD1. У некоторых пациентов наблюдалась длительная стабилизация или улучшение функций, в том числе силы хвата и дыхания.
Тоферсен (Qalsody) снижает выработку мутантного белка SOD1. Фаза 3 длилась шесть месяцев, затем исследование продолжилось в открытом режиме под руководством университета в Сент‑Луисе. Побочные эффекты включали головную боль, боль при процедурах и боли в спине.
Сложные слова
- исследование — научная работа для проверки лекарства или метода
- прогрессирование — увеличение или ухудшение болезни со временем
- стабилизация — состояние без ухудшения, сохранение уровня
- побочный эффект — нежелательное действие лекарства или леченияПобочные эффекты
- белок — вещество в клетке, важное для функцийбелка
Подсказка: наведите, сфокусируйтесь или нажмите на выделенные слова, чтобы увидеть краткие определения прямо во время чтения или прослушивания.
Вопросы для обсуждения
- Почему важно длительное наблюдение пациентов в таком исследовании?
- Какие побочные эффекты из текста вы запомнили? Назовите один или два.
Похожие статьи
Новый антительный препарат показал успех при множественной миеломе
В фазе 2 клического исследования линвоселтамаб, биспецифическое антитело, дал первичные успехи в удалении минимальной остаточной болезни у пациентов с множественной миеломой; результаты представлены на собрании гематологов и требуют дальнейшей проверки.
Как сохранить новогодние решения: простые советы
Исследования показывают, что многие новогодние решения рушатся через несколько недель. Профессор Tracey Musarra Marchese из Syracuse University советует начинать с малого: разбивать цель на этапы, праздновать прогресс, просить поддержки и быть добрее к себе.
Два маркера мозга при болезни Паркинсона
Учёные использовали позитронно-эмиссионную томографию (PET) для измерения транспортёров дофамина и синаптической плотности. В здоровом мозге маркеры связаны, а при болезни Паркинсона эта связь нарушается, что важно для ранней диагностики и исследований.