Новое долгосрочное исследование показало, что тоферсен замедляет прогрессирование и снижает риск смерти у части пациентов с SOD1‑вариантом БАС. Примерно у одной четверти участников в ходе длительного лечения отмечалась стабилизация или функциональное улучшение за примерно три года; улучшения касались силы хвата и функции дыхания.
Фаза 3 продолжалась шесть месяцев, затем перешла в открытое продолжение под руководством Washington University School of Medicine в Сент‑Луисе. Из первоначальных 108 участников 46 прошли контрольное наблюдение через 3,5–5,5 лет. По крайней мере половина участников оставалась живой почти через пять лет от начала исследования, тогда как типичная выживаемость при SOD1‑БАС составляет немного более двух лет после появления симптомов.
Сравнение раннего и отложенного начала терапии не достигло статистической значимости на трёхлетней отметке, что, по авторам, может быть связано с дизайном, позволявшим плацебо перейти на препарат через шесть месяцев. Частые побочные эффекты включали головную боль и боли; девять участников (9%) испытали более серьёзные неврологические осложнения, в основном воспалительного характера, которые лечились успешно.
Сложные слова
- замедлять — делать процесс менее быстрым, уменьшать скоростьзамедляет
- прогрессирование — постепенное ухудшение болезни с течением времени
- стабилизация — состояние, когда болезнь не меняется
- выживаемость — доля людей, остающихся живыми после болезни
- статистическая значимость — вероятность, что результат исследования не случайный
- побочные эффекты — нежелательные реакции организма на лекарство
- воспалительный — связанный с воспалением тканей или органоввоспалительного
- плацебо — неактивное вещество, даваемое для сравнения в исследовании
Подсказка: наведите, сфокусируйтесь или нажмите на выделенные слова, чтобы увидеть краткие определения прямо во время чтения или прослушивания.
Вопросы для обсуждения
- Почему, по словам авторов, сравнение раннего и отложенного начала терапии могло не показать значимой разницы?
- Как вы относитесь к риску серьёзных неврологических осложнений в исследованиях новых препаратов?
- Если бы вы или близкий человек могли участвовать в таком исследовании, что было бы для вас самым важным при принятии решения?
