塩基編集の精度向上で嚢胞性線維症に期待 ^{CEFR B1}

研究者らは塩基編集の精度を向上させるため、編集装置の構成を再設計しました。問題だったのは複数のシトシンが並ぶ配列で、従来の装置は隣接する塩基を誤って変えてしまうことがありました。研究チームはリンカーを調整し、装置のDNA結合を弱めて傍作用を減らしました。

ヒト細胞での試験では、再設計した変異体が傍作用を劇的に削減しました。最も正確な変異体は傍作用を80%以上減らしつつ標的での活性を保ちました。ある遺伝子部位では、これまで50–60%に達していた意図しない編集が1%未満に下がりました。

嚢胞性線維症は肺の細胞で塩分と水の移動を制御する遺伝子の変異が原因で、粘性の高い粘液と感染を生じます。今回の研究は前臨床段階ですが、稀な変異の細胞モデル作成や薬の検査、個別化医療の支援に役立つ可能性があります。研究は複数の機関の支援を受け、出典はRice Universityです。