SetanaxibがDMDの心臓を守る可能性 ^{CEFR B1}

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は進行性で致命的な遺伝性疾患で、筋力の低下とともに心臓も侵されます。心疾患はDMD患者の重篤な病気の主な原因です。

Molecular Therapy誌に掲載された今回の研究は、実験的薬剤Setanaxibを2つの前臨床モデルで評価しました。治療により心機能が保持され、心臓の肥大が抑えられ、組織の瘢痕化が減少しました。研究者らは、心筋症に関連する遺伝子の活性も低下したと報告しています。

SetanaxibはNOX1とNOX4を標的にし、過剰な反応性分子を減らして炎症や線維化を抑えると考えられます。研究はUniversity of South FloridaのDa-Zhi Wang教授らが率い、チームは今後の臨床評価の可能性に期待を示しています。