SetanaxibがDMDの心臓を守る可能性 ^{CEFR B2}

研究チームは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者の心疾患を抑える新たな方法として、酵素NOX4を注目しています。DMDは進行性で致命的な遺伝性疾患で、心臓の障害は患者の重篤な病気の主要な原因になっています。

Molecular Therapy誌に報告された研究では、実験的薬剤Setanaxibを2つの前臨床モデルで試験しました。治療は心機能を保持し、心臓の肥大を抑え、組織の瘢痕化を減少させました。さらに、心筋症に関連する遺伝子の活性が低下したと研究者は述べています。

Setanaxibは酸化ストレスを抑えるよう設計され、細胞内で反応性の高い分子を作るNOX1とNOX4を標的にします。これらの分子は通常は役割がありますが、過剰に生成されると炎症や線維化を引き起こす可能性があります。研究を率いたのはUniversity of South Florida Health Morsani College of MedicineのDa-Zhi Wang教授で、チームにはJohn Mably准教授やGabriela Diniz助教授、外部協力者が含まれていました。Mablyは結果を「非常に有望」と述べ、NOX4阻害剤は既に他の疾患で臨床試験が行われているため、DMDの心疾患でも臨床試験で評価されることが期待されると述べています。

この発見はWangの研究室での15年以上にわたるDMD研究に基づくもので、Dinizは基礎生物医科学が病気の理解と医療の改善に役立つ重要な一歩だと述べました。