La anemia falciforme provoca una alta mortalidad infantil en África subsahariana y representa una carga sanitaria importante. La Organización Mundial de la Salud calcula alrededor de 515,000 nacimientos afectados al año, y cerca del 80% de los casos se producen en esa región, donde la enfermedad figura entre las principales causas de muerte en niños pequeños.
Para mejorar el diagnóstico temprano, el 9 de febrero el Ministerio de Salud de Uganda introdujo una política de cribado neonatal obligatorio y gratuito en los centros sanitarios. Las cifras oficiales de Uganda estiman unos 20,000 neonatos afectados cada año y señalan que hasta el 80% pueden morir antes de los cinco años porque el diagnóstico y el tratamiento suelen llegar demasiado tarde.
Mientras tanto, reguladores de países de altos ingresos han aprobado terapias génicas. La FDA autorizó Casgevy (exagamglogene autotemcel) para pacientes de 12 años y mayores en diciembre de 2023 y la calificó como un hito; la UK Medicines and Healthcare products Regulatory Agency aprobó la terapia semanas antes y fue autorizada para uso en el National Health Service en England en enero de este año. La FDA también autorizó Lyfgenia, de Bluebird Bio, con advertencias sobre posibles riesgos de cáncer. Casgevy utiliza CRISPR para editar las células madre sanguíneas en laboratorio y las reinyecta tras quimioterapia; los ensayos mostraron una reducción drástica de los episodios de dolor severo.
El principal obstáculo para África es el coste: Casgevy ronda los US$2.2 million en Estados Unidos. En Nigeria, donde se calcula que 150,000 bebés nacen con la enfermedad cada año, defensores sostienen que el precio deja la terapia “sobre el papel”. Los trasplantes de médula ósea también son caros: Nigeria tiene tres centros, y los costes van de US$50,000 a over US$200,000; además, la compatibilidad de donantes limita el acceso. Investigadores y activistas piden inversión en prevención, programas de cribado, formación, transferencia de tecnología y fabricación local —como señaló una experta, si los vectores virales y los componentes se produjeran localmente, los precios bajarían significativamente— para que los tratamientos sean realistas y equitativos en países de ingresos bajos y medios.
Palabras difíciles
- anemia falciforme — Enfermedad genética de la sangre con glóbulos deformes
- cribado neonatal — Prueba sistemática para detectar enfermedades en recién nacidos
- terapia génica — Tratamiento que cambia genes para corregir enfermedadesterapias génicas
- vector viral — Virus usado para llevar material genético terapéuticovectores virales
- quimioterapia — Tratamiento con medicamentos que destruye células enfermas
- compatibilidad — Grado de coincidencia entre donante y receptor biológico
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Preguntas de discusión
- ¿Qué ventajas y dificultades ves en implantar un cribado neonatal obligatorio en países de bajos ingresos?
- Según el texto, ¿cómo podría la fabricación local reducir los precios de las terapias avanzadas?
- Además de los tratamientos caros, ¿qué otras medidas propone el artículo para reducir la mortalidad por anemia falciforme?
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