Eine neue Langzeitstudie zeigt, dass Tofersen bei der seltenen SOD1-Form von ALS das Fortschreiten verlangsamen kann. Bei einigen Teilnehmenden blieb die Krankheit stabil oder verbesserte sich über mehrere Jahre.
Tofersen ist ein Antisense-Medikament, das das mutierte SOD1-Protein reduziert. Es wurde mit Unterstützung von Biogen und Ionis entwickelt und erhielt 2023 eine beschleunigte Zulassung durch die US-Behörde FDA. Eine Phase‑3‑Studie lief sechs Monate und wurde anschließend offen verlängert.
Häufige Nebenwirkungen waren Kopfschmerzen, Schmerzen nach Eingriffen, Stürze und Rückenschmerzen. Forschende prüfen jetzt, ob Tofersen Menschen mit der Genvariante vor oder später vor ALS schützt.
Schwierige Wörter
- langzeitstudie — Eine Untersuchung über einen langen Zeitraum
- verlangsamen — etwas langsamer machen, Tempo senken
- antisense-medikament — Medikament mit spezieller RNA-Technik gegen Gene
- reduzieren — etwas kleiner oder weniger machenreduziert
- zulassung — Erlaubnis, ein Medikament zu verwenden
- nebenwirkung — Unerwünschte Wirkung nach der BehandlungNebenwirkungen
- schützen — jemanden vor etwas sicher machenschützt
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Diskussionsfragen
- Warum ist es wichtig, dass eine Studie über mehrere Jahre läuft?
- Würdest du ein Medikament mit bekannten Nebenwirkungen nehmen, wenn es helfen könnte? Warum oder warum nicht?
- Was bedeutet es für Patientinnen und Patienten, wenn eine Krankheit stabil bleibt oder sich verbessert?
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