更精确的碱基编辑有望帮助囊性纤维化患者 ^{CEFR B1}

囊性纤维化需要很有针对性的治疗，因为超过1,000种不同的突变会导致这种疾病。研究者指出，即便知道要改变哪个碱基，现有的碱基编辑方法有时也会同时改变邻近碱基，从而产生安全顾虑。

早期的碱基编辑器（包括该团队在2020年开发的一款）能够改变单个胞嘧啶，或在两个相邻胞嘧啶中选择一个。但当多个胞嘧啶以类似“CC…CC”的模式聚集时，这类编辑器就容易出错。研究还发现，在可针对的致病性C到T和T到C突变中，四分之三涉及此类胞嘧啶聚集。

碱基编辑器由识别特定基因组序列的部分和能修改DNA的酶两部分组成，这两部分由称为连接子的小分子片段连接。研究人员通过调整连接子并削弱编辑器与DNA的结合强度，减少了对邻近碱基的影响。

在人类细胞实验中，最精准的变体将伴随突变降低了超过80%，并在几个与囊性纤维化相关的基因位点上把非预期编辑率从高达50–60%降低到不足1%，同时保留了期望的纠正。该研究仍处于早期临床前阶段，结果可用于构建精确细胞模型和支持药物测试。研究获得了National Institutes of Health、National Science Foundation和Cystic Fibrosis Foundation的资助。