Một nghiên cứu dài hạn cho thấy tofersen làm chậm tiến triển ở dạng ALS do biến thể gen SOD1. Tofersen là một oligonucleotide kháng cảm nghĩa giúp giảm sản xuất protein SOD1 bị đột biến. Thuốc này còn có tên thương mại là Qalsody và được phát triển bởi nhóm nghiên cứu hợp tác với Biogen và Ionis Pharmaceuticals.
Thử nghiệm ban đầu là giai đoạn pha 3 kéo dài sáu tháng rồi tiếp tục dưới dạng phần kéo dài mở. Một nhóm người được theo dõi trong nhiều năm và một số người trải qua ổn định hoặc cải thiện chức năng. Thuốc có tác dụng phụ thường gặp nhưng nhiều trường hợp được xử lý thành công.
Từ khó
- tiến triển — sự thay đổi theo chiều hướng nặng hơn
- biến thể — dạng khác của một gen
- đột biến — thay đổi bất thường trong vật liệu di truyền
- oligonucleotide — phân tử axit nucleic dùng trong y học phân tử
- giai đoạn — một bước hoặc thời kỳ trong quá trình thử nghiệm
- tác dụng phụ — hiệu ứng không mong muốn của một thuốc
Mẹo: di chuột, dùng phím Tab hoặc chạm vào các từ được tô sáng trong bài để xem định nghĩa nhanh ngay khi bạn đọc hoặc nghe.
Câu hỏi thảo luận
- Bạn nghĩ vì sao các nhà nghiên cứu lại theo dõi một số người trong nhiều năm?
- Bạn nghĩ giảm protein SOD1 bị đột biến có thể mang lại lợi ích gì cho bệnh nhân?
- Bạn có lo lắng nếu thuốc có tác dụng phụ thường gặp không? Tại sao?
Bài viết liên quan
Olfat Berro: hành trình từ Lebanon đến lãnh đạo y tế Trung Đông
Olfat Berro lớn lên ở Lebanon trong thời chiến, học dược và làm việc tại Roche từ 2003. Bà trở thành lãnh đạo khu vực Trung Đông, dẫn các hợp tác y tế như chương trình sàng lọc ở Ai Cập, giúp tiếp cận thuốc và chăm sóc sức khỏe.
