Nghiên cứu của các nhà khoa học tại University of California, Riverside và UC Irvine, công bố trên Communications Medicine, phân tích 341 thử nghiệm then chốt trong giai đoạn 2017–2023. Kết quả cho thấy chỉ 6% thử nghiệm phản ánh đúng cơ cấu chủng tộc và dân tộc ở Hoa Kỳ, và có xu hướng ngày càng thiếu đại diện cho người da Đen và người gốc Tây Ban Nha/Latinx, với sự sụt giảm bắt đầu từ năm 2021. Trong cùng thời gian, tỷ lệ đại diện của người châu Á tăng lên và sự tham gia của người da trắng giữ ổn định phần lớn.
Các tác giả lưu ý nhiều thử nghiệm then chốt tuân theo tiêu chuẩn của International Council for Harmonisation (ICH) và được tiến hành chủ yếu ở Hoa Kỳ, châu Âu, Trung Quốc và Nhật Bản, khiến bằng chứng trở nên tập trung. Tiểu vùng Sahara châu Phi và phần lớn Mỹ Latinh chỉ tổ chức dưới 3% thử nghiệm then chốt, do đó thường bị loại khỏi dữ liệu quyết định cách dùng thuốc cho hàng triệu người Mỹ. Nghiên cứu cũng ghi nhận rằng Brazil gia nhập ICH năm 2016, Mexico năm 2021 và Argentina năm 2024, điều này có thể thay đổi nơi các thử nghiệm được tiến hành.
Sophie Zaaijer, nhà di truyền học và đồng tác giả, cảnh báo rằng y học chính xác phụ thuộc vào hiểu biết về khác biệt di truyền; nếu các thử nghiệm lấy mẫu quá hẹp, các tín hiệu quan trọng về an toàn và hiệu quả có thể bị bỏ sót. Đồng tác giả Simon "Niels" Groen nhấn mạnh rằng tổ tiên không nên là hướng dẫn duy nhất cho điều trị, nhưng khác biệt di truyền quan trọng trong giai đoạn phát triển thuốc ban đầu.
Nghiên cứu khuyến nghị tăng đa dạng sớm trong quá trình phát triển thuốc. Các đề xuất chính gồm:
- Đặt mục tiêu đa dạng bắt đầu từ giai đoạn tiền lâm sàng.
- Chọn địa điểm thử nghiệm phản ánh nhu cầu sức khỏe và nền tảng di truyền địa phương.
- Thu thập mẫu sinh học như máu hoặc nước bọt để nghiên cứu đáp ứng với thuốc.
Từ khó
- thử nghiệm then chốt — giai đoạn nghiên cứu xác định hiệu quả và an toàn
- cơ cấu — sự phân bố các nhóm trong một tổng thể
- đại diện — sự xuất hiện hoặc có mặt của nhóm trong mẫuthiếu đại diện
- tiền lâm sàng — giai đoạn nghiên cứu trước khi thử trên người
- y học chính xác — chăm sóc sức khỏe dựa trên đặc điểm cá nhân
- khác biệt di truyền — sự khác nhau về gene giữa các người
- tập trung — hướng trọng tâm hay tập hợp vào một nơi
Mẹo: di chuột, dùng phím Tab hoặc chạm vào các từ được tô sáng trong bài để xem định nghĩa nhanh ngay khi bạn đọc hoặc nghe.
Câu hỏi thảo luận
- Việc thiếu đại diện trong các thử nghiệm then chốt có thể ảnh hưởng như thế nào đến kết quả điều trị cho cộng đồng thiểu số? Hãy nêu vài ví dụ hoặc hậu quả có thể xảy ra.
- Nghiên cứu đề xuất thu thập mẫu sinh học như máu hoặc nước bọt. Bạn nghĩ việc thu thập những mẫu này ở nhiều địa điểm khác nhau sẽ giúp ích ra sao cho nghiên cứu thuốc?
- Khi các quốc gia như Brazil, Mexico và Argentina gia nhập ICH, nơi tiến hành thử nghiệm có thể thay đổi. Bạn dự đoán những lợi ích và rủi ro khi thử nghiệm được mở rộng sang nhiều khu vực hơn là gì?
