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トフェルセンでSOD1型ALSの進行が遅れる可能性 — レベル A2 — two white tablets

トフェルセンでSOD1型ALSの進行が遅れる可能性CEFR A2

2025年12月26日

原文: Washington U. in St. Louis, Futurity CC BY 4.0

写真: Thought Catalog, Unsplash

レベル A2 – 基礎〜初中級
3
135

SOD1遺伝子の変異が一部のALSを引き起こします。トフェルセン(商品名Qalsody)は変異型SOD1たんぱくの産生を減らす薬です。2023年に米国で加速承認を受けました。

第3相試験は6か月で、その後に延長試験が続きました。最初の参加者のうち長期追跡を終えた人がいます。長期使用で病気の進行や死亡が遅く、一部の人は約3年間で症状が安定または改善しました。

一般的な副作用は頭痛や処置時の痛み、転倒や腰の痛みなどです。より重い副作用が出た人もいましたが、治療で回復しました。

難しい単語

  • 遺伝子体の特徴を決める情報
    SOD1遺伝子
  • 変異遺伝子の内容が変わること
  • 承認国や機関が正式に許可すること
    加速承認
  • 長期追跡長い間、状態を調べ続けること
  • 進行病気や状態がだんだん悪くなること
  • 副作用薬のよい効果以外の望まない症状

ヒント:記事中の強調表示された単語にマウスオーバー/フォーカス/タップすると、その場で簡単な意味が表示されます。

ディスカッション用の質問

  • 長期使用で症状が安定した人がいました。どう思いますか?
  • この薬の副作用で心配な点は何ですか?
  • もし家族にALSの人がいたら、この治療を試したいですか?その理由は何ですか?

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