tofersen से SOD1-ALS की प्रगति धीमी हुई ^{CEFR A2}

tofersen एक एंटीसेंस दवा है जो उत्परिवर्तित SOD1 प्रोटीन का उत्पादन घटाती है। यह दवा SOD1-जीन से जुड़े ALS वाले लोगों के लिए विकसित की गई है और इसे Qalsody भी कहा जाता है।

दीर्घकालिक अध्ययन में देखा गया कि इस दवा से रोग की प्रगति धीमी रही और लगभग एक-चौथाई प्रतिभागियों ने तीन वर्षों के इलाज में स्थिरीकरण या कार्यात्मक सुधार अनुभव किया। कुछ सामान्य दुष्प्रभावों में सिरदर्द और शरीर में दर्द शामिल थे, और कुछ मामलों में अधिक गंभीर प्रतिक्रिया भी आई जिसे इलाज किया गया।