एक नए अध्ययन में पाया गया कि tofersen, जो एक एंटीसेंस ओलिगोन्यूक्लियोटाइड है, SOD1-जनित ALS की प्रगति को देर तक धीमा कर सकता है। यह दवा उत्परिवर्तित SOD1 प्रोटीन का उत्पादन कम करती है। दवा का वाणिज्यिक नाम Qalsody है और इसे विकास में Biogen व Ionis Pharmaceuticals की टीमें शामिल थीं; FDA ने इसे 2023 में त्वरित मार्ग के तहत मंज़ूरी दी।
फेज़ 3 परीक्षण छह महीने चला और उसके बाद ओपन‑लेबल एक्सटेंशन जारी रहा। परीक्षण का नेतृत्व Washington University School of Medicine in St. Louis ने किया। मूल रूप से 108 प्रतिभागी थे और 46 ने 3.5 से 5.5 साल बाद फॉलो‑अप पूरा किया। अध्ययन में दीर्घकालिक उपयोग से रोग की प्रगति और मृत्यु दोनों में देरी देखी गई और लगभग एक-चौथाई प्रतिभागियों ने लगभग तीन वर्षों के उपचार में स्थिरीकरण या सुधार दिखाया।
सामान्य दुष्प्रभावों में सिरदर्द, प्रक्रिया संबंधी दर्द, गिरना और पीठ व अंगों में दर्द थे। नौ प्रतिभागियों (9%) में मुख्यतः भड़काऊ प्रकार के गंभीर तंत्रिका संबंधी दुष्प्रभाव हुए, जिन्हें सफलतापूर्वक इलाज किया गया। अध्ययन में कुछ प्रतिभागियों ने उल्लेखनीय लाभ की सूचना दी।
कठिन शब्द
- एंटीसेंस ओलिगोन्यूक्लियोटाइड — ऐसा आणविक द्रव्य जो आरएनए को निशाना बनाता है
- उत्परिवर्तित — एक बदला हुआ जीन या प्रोटीन रूप
- प्रगति — रोग में समय के साथ बढ़ने या बिगड़ने की स्थिति
- दीर्घकालिक — लम्बे समय तक चलने वाला या लागू रहने वाला
- स्थिरीकरण — रोग की हालत में अधिक बदलाव न होना
- दुष्प्रभाव — दवा या उपचार से होने वाली हानिकारक प्रतिक्रियादुष्प्रभावों
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चर्चा के प्रश्न
- आप इस दवा के दीर्घकालिक फायदों और दुष्प्रभावों के बारे में क्या सोचते हैं? समझाइए।
- FDA की त्वरित मार्ग मंज़ूरी मरीजों के लिए क्यों महत्वपूर्ण हो सकती है? अपने शब्दों में बताइए।
- यदि किसी रोगी की बीमारी में स्थिरीकरण हो जाए तो उसकी रोज़मर्रा की ज़िन्दगी में किस तरह के बदलाव आ सकते हैं? उदाहरण दें।
