जीन थेरेपी और अफ्रीका में सिकल सेल चुनौती ^{CEFR B2}

सिकल सेल रोग अफ्रीका में व्यापक और जानलेवा है। WHO का अनुमान है कि हर साल लगभग 515,000 बच्चे इस स्थिति के साथ पैदा होते हैं और मामलों का लगभग 80 प्रतिशत उप‑सहारा अफ्रीका में केंद्रित है, जहाँ यह छोटी उम्र के बच्चों में मौत का एक प्रमुख कारण बना हुआ है।

9 फरवरी को युगांडा के स्वास्थ्य मंत्रालय ने नीतिगत बदलाव किया और स्वास्थ्य सुविधाओं में जन्मे सभी नवजातों की जन्म के समय मुफ्त सिकल सेल स्क्रीनिंग अनिवार्य कर दी। युगांडा में सालाना करीब 20,000 बच्चे इस बीमारी के साथ पैदा होते हैं और निदान व उपचार अक्सर देर से होने के कारण लगभग 80 प्रतिशत बच्चे पाँच वर्ष की आयु से पहले मर जाते हैं।

उच्च‑आय वाले देशों में नियामकों ने हाल में जीन‑थेरपी को मंजूरी दी है। FDA ने दिसंबर 2023 में Casgevy (exagamglogene autotemcel) को 12 वर्ष और उससे ऊपर के रोगियों के लिए मंजूर किया; ब्रिटेन की MHRA ने भी हाल ही में मंजूरी दी और इसे जनवरी में इंग्लैंड के NHS पर प्रयोग के लिए अधिकृत किया गया। Casgevy प्रयोगशाला में CRISPR जीन‑एडिटिंग से मरीज की रक्त स्टेम कोशिकाओं को बदलता है ताकि वे स्वस्थ हीमोग्लोबिन बना सकें; कीमोथेरेपी के बाद ये कोशिकाएँ रोगी में लौटाई जाती हैं। क्लिनिकल ट्रायल्स में इस थेरेपी ने अधिकांश रोगियों में गंभीर दर्द के दौरे काफी घटा दिए।

हालाँकि प्रभाव दिख रहा है, पर वित्तीय और तकनीकी बाधाएँ पहुँच रोकती हैं। Casgevy की संयुक्त राज्य में कीमत लगभग US$2.2 million है। नाइजीरिया में जहाँ अनुमानित 150,000 बच्चे सालाना सिकल सेल के साथ पैदा होते हैं, बोन मैरो ट्रांसप्लांट जैसे पारंपरिक इलाज भी महंगे हैं; वहाँ तीन ट्रांसप्लांट केंद्र हैं और लागत US$50,000 से लेकर US$200,000 से अधिक तक जाती है। समर्थक Ayoola Olajide का कहना है कि जीन थेरेपी अफ्रीका के लिए अब केवल कागज़ों पर मौजूद है। Lois Bayigga ने जोड़ा कि यदि वायरल वेक्टर और जीन‑थेरेपी घटकों का स्थानीय उत्पादन हो तो कीमतें कम हो सकतीं। कई लोग प्रशिक्षण, तकनीक स्थानांतरण और मजबूत सरकारी समर्थन की वकालत करते हैं ताकि उपचार अधिक न्यायसंगत और व्यवहार्य बन सकें।