يعاني عدد كبير من دول إفريقيا عبئاً ثقيلاً بفقر الدم المنجلي، وهو اضطراب دم موروث خطير يؤثر بصفة خاصة على الأطفال الصغار. تُقدر منظمة الصحة العالمية ولادة نحو 515,000 طفل بهذه الحالة سنوياً، وحوالي 80 في المئة من الحالات تحدث في إفريقيا جنوب الصحراء، حيث يساهم التشخيص المتأخر والعلاج المحدود في ارتفاع الوفيات المبكرة.
في 9 فبراير أعلنت وزارة الصحة الأوغندية سياسة لفحص جميع المواليد في مرافق الرعاية الصحية للكشف عن فقر الدم المنجلي مجاناً. الأرقام الرسمية تشير إلى أن نحو 20,000 طفل أوغندي يولدون بهذه الحالة سنوياً، وقد يموت ما يصل إلى 80 في المئة منهم قبل سن الخامسة بسبب التأخر في التشخيص أو العلاج.
في الوقت نفسه وافقت هيئات تنظيم في دول دخلها مرتفع على علاجات جينية جديدة. إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) صادقت على Casgevy (exagamglogene autotemcel) للمرضى من 12 سنة فأكثر في ديسمبر 2023 ووُصفت بأنها علاج «معلم»، كما وافقت هيئة تنظيم الأدوية البريطانية (MHRA) وتم اعتماد الاستخدام في خدمات الصحة الوطنية في إنجلترا في يناير. كما صادقت الـFDA على Lyfgenia الذي تصنعه شركة Bluebird Bio، لكن يحمل تحذيراً بشأن مخاطر محتملة للسرطان.
يعتمد Casgevy على تقنية تحرير الجينات CRISPR لتعديل خلايا جذعية دموية في المختبر بحيث تنتج هيموغلوبين سليم، ثم تُعاد الخلايا إلى المريض بعد العلاج الكيميائي. أظهرت التجارب السريرية انخفاضاً كبيراً في نوبات الألم الشديدة لدى معظم المرضى المعالجين. ومع ذلك تبقى التكلفة عقبة كبيرة: سعر Casgevy نحو US$2.2 million في الولايات المتحدة. في نيجيريا، حيث يُقدَّر أن نحو 150,000 طفل يولدون بالحالة سنوياً، يبقى سعر العلاج رمزياً بالنسبة لغالبية الناس، وزرع نخاع العظم أيضاً مكلف بتكاليف تتراوح بين US$50,000 وأكثر من US$200,000.
يشير خبراء وأطراف مدافعة إلى أن الأسعار تعكس تقنية ومرافق متخصصة، ويقترحون تصنيع الحوامل الفيروسية ومكونات العلاج محلياً لتخفيض التكلفة. كما يطالبون بتدريب وتبادل تكنولوجيا ودعم حكومي أقوى لتوسيع الوقاية والفحص وبناء قدرات محلية تجعل العلاجات أكثر واقعية وعدلاً للدول منخفضة ومتوسطة الدخل.
كلمات صعبة
- فقر الدم المنجلي — اضطراب دم موروث يجعل خلايا الدم غير طبيعية
- التشخيص — تحديد المرض أو السبب من خلال الفحوص الطبيةالتشخيص المتأخر
- علاج جيني — إصلاح أو تغيير الجينات لعلاج المرضعلاجات جينية
- تحرير الجينات — تقنية تعديل الجينات داخل الخلايا أو خارجها
- خلايا جذعية — خلايا قادرة على تجديد أنواع خلايا مختلفةخلايا جذعية دموية
- الحوامل الفيروسية — فيـروسات مخصصة لنقل مواد جينية بأمان
- التكلفة — المبلغ المطلوب للحصول على خدمة أو علاج
تلميح: مرّر المؤشر أو ركّز أو اضغط على الكلمات المظلَّلة داخل القصة لرؤية تعريفات سريعة أثناء القراءة أو الاستماع.
أسئلة للمناقشة
- هل تعتقد أن فحص المواليد مجاناً في المرافق الصحية كافٍ لتقليل الوفيات؟ فسّر جوابك مع ذكر أسباب.
- ما الفوائد والمشكلات المحتملة من تصنيع الحوامل الفيروسية ومكونات العلاج محلياً في دول منخفضة الدخل؟
- ما دور الحكومات وما الذي يمكن أن تفعله لتوازن بين تكلفة العلاجات الجديدة وتوسيع برامج الوقاية والفحص؟
