美国关键性临床试验代表性不足 ^{CEFR B2}

加州大学河滨分校和欧文分校的研究对2017至2023年间341项关键性临床试验进行了系统审查，发现仅有6%的试验样本反映了全国的种族与民族构成。研究作者在论文中警告，试验样本的狭窄代表性会影响对药物安全性和有效性的评估。

具体发现包括：黑人和西班牙裔的入组人数自2021年起出现下降趋势，亚裔代表性在此期间上升，而白人参与比例总体稳定。研究指出，许多关键性试验遵循国际协调会议（ICH）标准，并主要在美国、欧洲、中国和日本等少数地区开展，因此证据往往集中在这些区域。撒哈拉以南非洲和拉丁美洲的大部分地区承办的关键性试验不足3%，这使这些地区常常被排除在影响数百万美国人用药的数据之外。

负责研究的遗传学家兼共同第一作者Sophie Zaaijer强调，精准医学依赖于理解遗传差异如何影响治疗结果；合著者Simon “Niels” Groen补充说，早期药物开发阶段的遗传差异很重要，因为不同等位基因会影响药物反应。当试验只包含人类的一小部分时，无法确定药物对所有目标人群是否都有效或安全。

论文发表在Communications Medicine，并提出在药物开发早期提高多样性的具体建议：

• 在临床前阶段就设定多样性目标。
• 选择反映当地健康需求和遗传背景的检测地点。
• 收集血液或唾液等生物样本以研究药物反应。