Ricercatori del Center for Translational Antiviral Research e di altri istituti hanno descritto GHP-88310, un candidato farmaco antivirale orale attivo contro gli ortoparamixovirus, inclusi i virus parainfluenzali umani, il morbillo e gli henipavirus emergenti. Lo studio, pubblicato su Science Advances, ha caratterizzato il composto tramite una campagna di screening ad alto rendimento e successiva ottimizzazione, e lo ha testato in diversi modelli animali e in colture di organoidi delle vie aeree umane.
Il programma di sviluppo ha fissato come indicazione principale il parainfluenzavirus umano di tipo 3, poiché gruppi come gli anziani, i soggetti immunocompromessi e i riceventi adulti di trapianto di cellule staminali ematopoietiche sono a rischio elevato di polmonite grave. Lo studio riporta una stima di 3 milioni di casi l'anno negli Stati Uniti che richiedono trattamento e osserva la recente riemergenza del morbillo in vaste aree di United States, Mexico e Canada come possibile indicazione secondaria.
I risultati sperimentali indicano che la somministrazione orale una volta al giorno offre una copertura ampia, che il composto è ben tollerato a concentrazioni molto elevate e che gli studi sugli animali mostrano una barriera elevata all'evasione virale. Autori e istituzioni coinvolte includono la Georgia State University, Emory University e University of Washington, e il finanziamento è stato fornito dal National Institute of Allergy and Infectious Diseases dei National Institutes of Health.
Parole difficili
- ortoparamixovirus — Gruppo di virus che comprende vari agenti patogeni
- screening — Esame sistematico per trovare composti attivi
- ottimizzazione — Processo per migliorare proprietà di un composto
- organoidi — Piccole strutture cellulari coltivate che imitano organi
- indicazione — Condizione o malattia per cui è destinato trattamento
- immunocompromesso — Persona con difese immunitarie ridotteimmunocompromessi
- evasione — Capacità del virus di sfuggire alla risposta immunitaria
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Domande di discussione
- Quali benefici potrebbe avere un farmaco antivirale orale una volta al giorno per anziani, immunocompromessi e riceventi di trapianto?
- In che modo i test su organoidi delle vie aeree umane possono aiutare a prevedere l'efficacia del farmaco nell'uomo?
- Quali vantaggi e quali sfide comporta sviluppare il farmaco principalmente per il parainfluenzavirus ma considerare anche il morbillo come indicazione secondaria?
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