Un estudio a largo plazo sobre tofersen, un oligonucleótido antisentido para la ALS causada por variantes en SOD1, encontró beneficios en pacientes tratados a largo plazo. El ensayo inicial de fase 3 duró seis meses y siguió como una extensión abierta codirigida por Washington University School of Medicine in St. Louis. De 108 participantes originales, 46 completaron el seguimiento después de 3.5 a 5.5 años.
Los investigadores informan que el uso prolongado de tofersen ralentiza la progresión de los síntomas y la muerte. Alrededor de una cuarta parte de los participantes experimentó estabilización o mejoría funcional durante aproximadamente tres años; las mejoras incluyeron mayor fuerza de agarre y mejor función respiratoria. En general, la progresión fue mucho más lenta de lo esperado para la SOD1-ALS típica y al menos la mitad seguía viva casi cinco años desde el inicio del estudio, en contraste con la supervivencia típica de algo más de dos años desde el comienzo de los síntomas.
La comparación entre quienes empezaron tofersen de inmediato y quienes lo hicieron tras seis meses no alcanzó significación estadística a los tres años, posiblemente porque el diseño permitió cambiar a tofersen después de seis meses. Los efectos secundarios comunes incluyeron dolor de cabeza, dolor por el procedimiento, caída y dolor en las extremidades; nueve participantes (9%) presentaron efectos neurológicos más graves, principalmente inflamatorios, que se trataron con éxito.
Palabras difíciles
- oligonucleótido antisentido — molécula que bloquea la producción de una proteína
- ralentizar — hacer que algo avance más despacioralentiza
- extensión abierta — continuación del ensayo sin ocultar el tratamiento
- estabilización — cuando una enfermedad no empeora más
- significación estadística — prueba de que un resultado no fue por azar
- inflamatorio — relacionado con hinchazón y respuesta inmunitariainflamatorios
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Preguntas de discusión
- ¿Crees que permitir el cambio a tofersen después de seis meses fue una buena decisión en el diseño del estudio? ¿Por qué?
- Si un medicamento puede estabilizar la función durante aproximadamente tres años, ¿cómo podría afectar eso a la vida diaria de los pacientes y sus familias?
- ¿Qué te parece más importante en un ensayo: demostrar mejoría funcional o mostrar que la progresión es más lenta? Explica tu respuesta.
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