레벨 B1 – 중급CEFR B1
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장기 연구 결과에 따르면 tofersen이 SOD1 유전성 ALS의 진행과 사망을 지연시키는 것으로 나타났습니다. 미국에는 약 20,000명이 ALS로 살고 있고, SOD1 변이는 ALS 사례의 약 2%를 유발합니다. SOD1-ALS 환자의 평균 기대수명은 증상 발현 후 2~3년입니다.
tofersen은 변이 SOD1 단백질의 생산을 줄이는 안티센스 올리고뉴클레오타이드 계열 약물입니다. Qalsody라는 이름으로 알려졌고, Biogen과 Ionis가 연구에 참여했으며 FDA는 2023년에 가속 승인 경로로 허가했습니다. 원래 참가자 108명 중 일부는 3.5~5.5년 후까지 추적 관찰을 받았습니다.
연구팀은 약 3년간의 치료 동안 참가자의 약 1/4에서 안정화 또는 기능 향상이 관찰되었다고 보고했습니다. 개선은 악력 향상과 호흡 기능 개선을 포함했습니다. 보고된 일반적 부작용으로는 두통, 시술통증, 낙상, 요통, 사지 통증 등이 있었고, 9명(9%)은 보다 심한 신경학적 부작용을 겪었지만 치료로 회복했습니다.
어려운 단어·표현
- 진행 — 어떤 일이 시간이 지나면서 계속되는 과정진행과
- 지연시키다 — 일이 예정보다 늦어지게 하다지연시키는
- 변이 — 유전자에서 정상과 다른 작은 변화변이는
- 기대수명 — 사람이나 동물이 살 것으로 예상되는 기간기대수명은
- 안티센스 올리고뉴클레오타이드 — 특정 단백질 생산을 줄이는 약물
- 부작용 — 약이나 치료 때문에 생긴 원하지 않는 증상부작용으로는, 부작용을
팁: 글에서 강조된 단어에 마우스를 올리거나 포커스/탭하면, 읽거나 들으면서 바로 간단한 뜻을 볼 수 있습니다.
토론 질문
- 만약 가족이 SOD1 변이로 진단된다면, 이 약에 대해 어떤 정보를 먼저 알고 싶습니까? 이유를 말해 보세요.
- 치료의 효과(예: 진행 지연)와 부작용 중 어느 쪽을 더 중요하게 생각합니까? 이유를 간단히 설명해 보세요.
- 이 약물이 일부 환자에서 안정화나 기능 향상을 보인다면 환자의 일상생활에 어떤 변화가 있을지 예측해 보세요.
