Tofersen estas antisensa oligonukleotido uzata por malofta hereda formo de ALS ligita al la SOD1-geno. La drogo, ankaŭ nomata Qalsody, ricevis FDA-aprobon en 2023 per akcelita vojo.
Faza 3-klinika provo daŭris ses monatojn kaj poste daŭris kiel malfermita etendo. La provo estis kunordigita de Washington University School of Medicine en St. Louis. El la originalaj partoprenantoj multaj estis sekvatataj dum pluraj jaroj.
La longtempa uzo de tofersen malrapidigis simptomojn kaj morton, kaj ĉirkaŭ kvarono de partoprenantoj stabiligis aŭ pliboniĝis dum proksimume tri jaroj de traktado. Kromefikoj okazis, sed kelkaj seriozaj reagoj estis sukcese traktitaj.
Malfacilaj vortoj
- oligonukleotido — mallonga molekulo uzata por influi genojn
- antisensa — speco de molekulo kiu malhelpas genan mesaĝon
- aprobo — oficiala permeso por uzo aŭ vendado de drogoaprobon
- malofta — okazas malofte; ne estas ofta
- malrapidigi — malpliigi la rapidon de io; bremsimalrapidigis
- kromefiko — malbona aŭ neintenca efiko de medicinoKromefikoj
Konsilo: ŝovu la musmontrilon, fokusu aŭ tuŝu la reliefigitajn vortojn en la artikolo por vidi rapidajn difinojn dum legado aŭ aŭskultado.
Diskutaj demandoj
- Ĉu vi pensas, ke estas bone ricevi rapidan aprobon por nova drogo? Kial?
- Ĉu vi iam partoprenus klinikan provon aŭ estus sekvatata de kuracistoj dum jaroj? Mallonge klarigu.
- Kion signifas por vi, ke kelkaj partoprenantoj stabiligis aŭ pliboniĝis dum traktado?
Rilataj artikoloj
Studado: Jara alireblo al RSV-imunigo reduktas riskon de grandskalaj elspektoj
Studado trovas ke jara alireblo al imunigo kontraŭ RSV povus malpliigi la riskon de grandaj sezonaj elspektoj en Usono. Modeloj komparis sezonan kaj jaran imunigon kaj montris malsamajn efikojn en urboj kaj kamparo.
Epigenetaj diferencoj ĉe indiĝenaj popoloj en la Andoj
Sciencistoj analizis la metilomojn de du indiĝenaj grupoj — Kichwa en la andaj altebenaĵoj kaj Ashaninka en la malalta Amazonio — kaj trovis grandajn diferencojn en DNA-metilado, kiuj povus influi sangajn kaj muskolaĵajn trajtojn.
