Tofersen estas antisensa oligonukleotido uzata por malofta hereda formo de ALS ligita al la SOD1-geno. La drogo, ankaŭ nomata Qalsody, ricevis FDA-aprobon en 2023 per akcelita vojo.
Faza 3-klinika provo daŭris ses monatojn kaj poste daŭris kiel malfermita etendo. La provo estis kunordigita de Washington University School of Medicine en St. Louis. El la originalaj partoprenantoj multaj estis sekvatataj dum pluraj jaroj.
La longtempa uzo de tofersen malrapidigis simptomojn kaj morton, kaj ĉirkaŭ kvarono de partoprenantoj stabiligis aŭ pliboniĝis dum proksimume tri jaroj de traktado. Kromefikoj okazis, sed kelkaj seriozaj reagoj estis sukcese traktitaj.
Malfacilaj vortoj
- oligonukleotido — mallonga molekulo uzata por influi genojn
- antisensa — speco de molekulo kiu malhelpas genan mesaĝon
- aprobo — oficiala permeso por uzo aŭ vendado de drogoaprobon
- malofta — okazas malofte; ne estas ofta
- malrapidigi — malpliigi la rapidon de io; bremsimalrapidigis
- kromefiko — malbona aŭ neintenca efiko de medicinoKromefikoj
Konsilo: ŝovu la musmontrilon, fokusu aŭ tuŝu la reliefigitajn vortojn en la artikolo por vidi rapidajn difinojn dum legado aŭ aŭskultado.
Diskutaj demandoj
- Ĉu vi pensas, ke estas bone ricevi rapidan aprobon por nova drogo? Kial?
- Ĉu vi iam partoprenus klinikan provon aŭ estus sekvatata de kuracistoj dum jaroj? Mallonge klarigu.
- Kion signifas por vi, ke kelkaj partoprenantoj stabiligis aŭ pliboniĝis dum traktado?
Rilataj artikoloj
Rapida 10-minuta ne-sanga antikorpa testo
Esploristoj ĉe University of Pittsburgh kreis porteblan teston kiu detektas antikorpojn en 10 minutoj sen sanga tirado. Sensiloj uzas karbonajn nanotubojn kaj mezuras antikorpojn en intersticia likvaĵo; laboro aperis en Analytical Chemistry.