Nova studo: tofersen malrapidigas progreson de ALS ^{CEFR B2}

Nova longtempa analizo montras ke tofersen, antisensa oligonukleotido kiu malaltigas la mutaciitan SOD1-proteinon, povas malrapidigi la progreson de la SOD1-rilata hereda formo de ALS kaj en iuj homoj kaŭzi daŭran funkcian pliboniĝon. La drogo, markita Qalsody, estis evoluigita kun partopreno de esploristoj ligitaj al Biogen kaj Ionis Pharmaceuticals kaj ricevis FDA-aprobon en 2023 per akcelita vojo.

Faza 3-klinika provo daŭris ses monatojn kaj poste etendiĝis en malfermita etendo sub la kuradon de Washington University School of Medicine en St. Louis. El la 108 originalaj partoprenantoj, 46 kompletigis longan sekvadon post 3.5 ĝis 5.5 jaroj. La studo raportas ke longtempa traktado malfruas simptoman progreson kaj morton; ĉirkaŭ kvarono de partoprenantoj spertris stabiligon aŭ pliboniĝon dum proksimume tri jaroj, inkluzive de pli bona mano-tenado kaj spirfunkcio. Pluraj partoprenantoj vivis multe pli longan tempon ol la tipa prognozo por SOD1-ALS.

Komparo inter tuja komenco kaj komenco post ses monatoj ne atingis statistikan signifon je tri jaroj, kvankam nombraj tendencoj favoris fruan terapion; aŭtoroj atribuas tion parte al la studa desegno, kiu permesis al placebo-partoprenantoj ŝanĝi al tofersen. Plur-centra provo nun esploras ĉu tofersen povas malhelpi aŭ malrapidigi SOD1-ALS en homoj kun genaj variantoj sed sen simptomoj. Biogen financis la studon kaj provizis la medikamenton, kaj kelkaj aŭtoroj havas rilatojn kun Biogen; Washington University raportas neniun financon intereson pri tofersen.

• Kutimaj kromefikoj: kapdoloro, procedura doloro, falo, dorsdoloro kaj doloro en la ekstremaĵoj.
• Naŭ partoprenantoj (9%) havis pli seriozajn neŭrologiajn kromefikojn, ĉefe inflamitajn, kiuj estis sukcese traktitaj.