Nova longtempa analizo montras ke tofersen, antisensa oligonukleotido kiu malaltigas la mutaciitan SOD1-proteinon, povas malrapidigi la progreson de la SOD1-rilata hereda formo de ALS kaj en iuj homoj kaŭzi daŭran funkcian pliboniĝon. La drogo, markita Qalsody, estis evoluigita kun partopreno de esploristoj ligitaj al Biogen kaj Ionis Pharmaceuticals kaj ricevis FDA-aprobon en 2023 per akcelita vojo.
Faza 3-klinika provo daŭris ses monatojn kaj poste etendiĝis en malfermita etendo sub la kuradon de Washington University School of Medicine en St. Louis. El la 108 originalaj partoprenantoj, 46 kompletigis longan sekvadon post 3.5 ĝis 5.5 jaroj. La studo raportas ke longtempa traktado malfruas simptoman progreson kaj morton; ĉirkaŭ kvarono de partoprenantoj spertris stabiligon aŭ pliboniĝon dum proksimume tri jaroj, inkluzive de pli bona mano-tenado kaj spirfunkcio. Pluraj partoprenantoj vivis multe pli longan tempon ol la tipa prognozo por SOD1-ALS.
Komparo inter tuja komenco kaj komenco post ses monatoj ne atingis statistikan signifon je tri jaroj, kvankam nombraj tendencoj favoris fruan terapion; aŭtoroj atribuas tion parte al la studa desegno, kiu permesis al placebo-partoprenantoj ŝanĝi al tofersen. Plur-centra provo nun esploras ĉu tofersen povas malhelpi aŭ malrapidigi SOD1-ALS en homoj kun genaj variantoj sed sen simptomoj. Biogen financis la studon kaj provizis la medikamenton, kaj kelkaj aŭtoroj havas rilatojn kun Biogen; Washington University raportas neniun financon intereson pri tofersen.
- Kutimaj kromefikoj: kapdoloro, procedura doloro, falo, dorsdoloro kaj doloro en la ekstremaĵoj.
- Naŭ partoprenantoj (9%) havis pli seriozajn neŭrologiajn kromefikojn, ĉefe inflamitajn, kiuj estis sukcese traktitaj.
Malfacilaj vortoj
- longtempa — rilata al periodo de pluraj jaroj
- antisensa oligonukleotido — mallonga molekulo kiu bindas genan RNA
- malaltigi — redukti la kvanton aŭ nivelon de iomalaltigas
- mutaciita — havanta ŝanĝon en la ĝena kodomutaciitan
- aprobo — oficiala permeso de regula aŭtoritatoaprobon
- sekvado — daŭra observado de pacientoj post traktadosekvadon
- kromefiko — malsano aŭ problemo kiu venas de medikamentokromefikoj, kromefikojn
- inflamita — kun ŝvelaĵo kaj ruĝeco pro reago en histoinflamitajn
Konsilo: ŝovu la musmontrilon, fokusu aŭ tuŝu la reliefigitajn vortojn en la artikolo por vidi rapidajn difinojn dum legado aŭ aŭskultado.
Diskutaj demandoj
- Kiel la ebleco por placebo-partoprenantoj ŝanĝi al tofersen povis influi la rezultojn de la studo? Priskribu du konsekvencojn.
- Kiojn avantaĝojn kaj riskojn vi vidas kiam firmao kiel Biogen financas kaj provizas medikamenton por klinika provo?
- Se tofersen malrapidigas progreson por iuj homoj, kiel tio povus ŝanĝi la prizorgon aŭ konsilon por familioj kun SOD1-genvarioj?
Rilataj artikoloj
Pura akvo reduktas kreskostagnadon en Mozambiko
Studo uzanta naciajn datumojn montras, ke aliro al pura trinkakvo vincas pri plibonigo de infana kresko en Mozambiko. Plibonigita akvo reduktas kreskostagnadon, dum sanitaraj plibonigoj ne montris sendependan efikon en la samaj datumoj.
Intestaj bakterioj povas atingi la cerbon post alt-grasa dieto
Esploro de Emory University montras, ke mallonga alt-grasa dieto ŝanĝis la intestan mikrobiomon kaj permesis vivajn bakteriojn vojaĝi al la cerbo laŭ la vagusnervo. La trovoj estas publikigitaj en PLOS Biology kaj postulas pliajn homajn studojn.
Artefarita inteligento malkovris novan celon por kontraŭ-mpokso
Sciencistoj uzis AI por trovi virusan proteinon nomatan OPG153, kiu allogas antikorpojn kontraŭ mpokso. Eksperimento kun inĝenierita proteino en musoj montris produktadon de neŭtraligaj antikorpoj kaj la studo aperis en Science Translational Medicine.
Multaj pesticidoj uzataj en Latin-Ameriko estas malpermesitaj en la Eŭropo
Studo trovis, ke en ok latinamerikaj landoj multaj aprobitaj aktivaj ingrediencoj de pesticidoj estas malpermesitaj aŭ ne aprobitaj en la Eŭropa Unio. La esploro ĵus analizis publikaĵojn kaj publikajn rekordojn ĝis decembro 2020.