La studo montras ke tofersen, antisensa oligonukleotido, reduktas la produktadon de la mutaciita SOD1-proteino. La medikamento, ankaŭ nomata Qalsody, estis evoluigita kun ligadoj al Biogen kaj Ionis Pharmaceuticals kaj ricevis FDA-aprobon en 2023 per akcelita vojo.
Faza 3-provo daŭris ses monatojn kaj poste pluis kiel malfermita etendo sub la zorgo de Washington University School of Medicine en St. Louis. El la originalaj 108 partoprenantoj, 46 kompletigis sekvadon post 3.5 ĝis 5.5 jaroj. La longtempa uzo malfruas simptoman progreson kaj morton.
Esploristoj raportas ke ĉirkaŭ kvarono de partoprenantoj havis stabiligon aŭ funkcian pliboniĝon dum proksimume tri jaroj; tio inkludis pli bonan mano-tenadon kaj pli bonan spirfunkcion. Kromefikoj ofte estis kapdoloro, procedura doloro, faldado, dorsdoloro kaj doloro en ekstremaĵoj; naŭ partoprenantoj havis pli seriozajn neŭrologiajn kromefikojn, ĉefe inflamitajn, kiuj estis traktitaj sukcese.
Komparo inter frua kaj prokrastita komenco ne atingis statistikan signifon je tri jaroj, kvankam tendencoj favoris fruan komencadon. Aŭtoroj notis ke la studa desegno permesis al placebo-partoprenantoj ŝanĝi al tofersen post ses monatoj, kio eble influis la rezultojn.
Malfacilaj vortoj
- antisensa oligonukleotido — Mallonga RNA-peco kiu malhelpas genan mesaĝon
- redukti — Malpliigi kvanton aŭ nombron de ioreduktas
- produktado — Ago kiu kreas aŭ produktas ionproduktadon
- mutaciita — Ŝanĝita pro ŝanĝo en la genoj
- aprobo — Oficiala permeso de regula aŭtoritatoaprobon
- akcelita vojo — Rapida aprobprocezo por novaj medikamentoj
- sekvado — Kontinua observado de pacientoj post traktadosekvadon
- malfermita etendo — Daŭra fazo de studo sen blinda placebo
- stabiligo — Tenado de sanstato sen plia malboniĝostabiligon
- statistika signifo — Matema evidenteco ke rezultoj ne estas hazardostatistikan signifon
Konsilo: ŝovu la musmontrilon, fokusu aŭ tuŝu la reliefigitajn vortojn en la artikolo por vidi rapidajn difinojn dum legado aŭ aŭskultado.
Diskutaj demandoj
- Kion signifas por familio aŭ pacientoj ke kvarono de partoprenantoj havis stabiligon aŭ pliboniĝon?
- Kiel vi taksus la gravecon de kromefikoj kompare al la ebla malfruo de simptomprogresado?
- Ĉu vi opinias ke akcelita vojo por aprobado de medikamentoj estas utila por severaj malsanoj? Kial aŭ kial ne?
