Sikkelcelziekte legt een zware last op veel landen in Afrika. Wereldgezondheidsorganisatie-cijfers wijzen op ongeveer 515.000 geboorten per jaar met de aandoening, en ongeveer 80 procent van de gevallen komt voor in Sub-Sahara Afrika. Daardoor is sikkelcelziekte een van de belangrijkste doodsoorzaken bij jonge kinderen in de regio.
Op 9 februari voerde Oeganda een beleid in dat alle in ziekenhuizen geboren baby’s bij geboorte gratis op sikkelcelziekte laat screenen. Officiële cijfers schatten dat jaarlijks ongeveer 20.000 Oegandese kinderen met de aandoening worden geboren en dat tot 80 procent van hen overlijdt vóór de leeftijd van vijf jaar, vooral omdat diagnose en behandeling te laat komen.
Tegelijkertijd hebben toezichthouders in rijkere landen nieuwe gentherapieën goedgekeurd. De Amerikaanse FDA keurde Casgevy (exagamglogene autotemcel) in december 2023 goed voor patiënten van 12 jaar en ouder; de Britse MHRA gaf eerder goedkeuring en in januari werd gebruik in de NHS in Engeland toegestaan. De FDA keurde ook Lyfgenia goed, maar daarbij werd gewaarschuwd voor mogelijke kankerrisico’s. Casgevy maakt gebruik van CRISPR-genbewerking op bloedstamcellen, die na chemotherapie aan de patiënt worden teruggegeven; in klinische proeven verminderde dit het aantal ernstige pijnepisodes bij de meeste behandelde patiënten.
Desondanks zijn de kosten voor veel Afrikaanse landen onbetaalbaar: Casgevy kost ongeveer US$2,2 miljoen in de Verenigde Staten. In Nigeria, waar naar schatting 150.000 baby’s per jaar met sikkelcelziekte worden geboren, noemen patientenvoorvechters die prijs grotendeels symbolisch. Beenmergtransplantatie blijft eveneens duur: Nigeria heeft drie transplantatiecentra en de kosten variëren van US$50.000 tot meer dan US$200.000; toegang wordt verder beperkt door vertrouwen en donor-matches, en velen die het kunnen betalen zoeken zorg in het buitenland.
Afrikaanse onderzoekers en voorvechters vragen daarom om meer investering in preventie, vroege screening en lokale behandelcapaciteit. Lois Bayigga stelde dat hoge prijzen de complexe technologie en gespecialiseerde faciliteiten weerspiegelen en dat lokale vervaardiging van virale vectoren en gentherapiecomponenten de prijzen aanzienlijk zou kunnen verlagen. Anderen pleiten voor opleiding, technologieoverdracht en sterkere overheidssteun om behandelingen realistischer en rechtvaardiger te maken voor lage- en middeninkomenslanden.
Moeilijke woorden
- sikkelcelziekte — erfelijke bloedziekte met abnormale rode bloedcellen
- screening — onderzoek bij mensen om ziekte vroeg te vindenvroege screening
- gentherapie — behandeling die het erfelijk materiaal in cellen verandertgentherapieën, gentherapiecomponenten
- genbewerking — gericht aanpassen van DNA in lichaamscellen met techniekCRISPR-genbewerking
- beenmergtransplantatie — vervangen van ziek beenmerg door gezond donormerg
- technologieoverdracht — overbrengen van kennis en techniek tussen landen of instellingen
- virale vectoren — virussen gebruikt om therapeutische genen te vervoeren
Tip: beweeg de muisaanwijzer over gemarkeerde woorden in het artikel, of tik erop om snelle definities te zien terwijl je leest of luistert.
Discussievragen
- Hoe zouden vroege screening en lokale behandelcapaciteit de sterfte onder jonge kinderen kunnen verminderen? Geef twee voorbeelden.
- Welke voordelen en risico’s ziet u bij het lokaal vervaardigen van virale vectoren en gentherapiecomponenten?
- Moeten lage- en middeninkomenslanden volgens u meer overheidssteun geven voor sikkelcelziekte? Waarom wel of niet?
Gerelateerde artikelen
Nieuwe AI-hulpmiddelen voor tuberculose getoond in Kopenhagen
Onderzoekers presenteerden op de Union World Conference on Lung Health (18-21 November) meerdere AI-hulpmiddelen voor opsporing en opvolging van tuberculose. De tools variëren van adem- en hoesttests tot kaarten en een röntgenhulpmiddel voor kinderen.
Cholera in 2024: verspreiding en noodzakelijke maatregelen
In 2024 meldde de WHO 560,823 cholera‑gevallen en 6,028 doden. De ziekte verspreidt zich via besmet water; betere water- en sanitaire voorzieningen, vaccins en versterkte gezondheidsdiensten zijn nodig om uitbraken te stoppen.
Vogelgriep bij zwarte gieren in de Verenigde Staten
Onderzoekers van de University of Georgia vonden H5N1-vogelgriep bij zwarte gieren in zeven staten. Ze waarschuwen dat jaarlange circulatie het risico op mutaties vergroot en grote gevolgen kan hebben voor zeldzame vogels en landbouwdieren.
VN: mijnbouw voor schone energie schaadt arme regio's
Een VN-rapport zegt dat de sterke wereldwijde vraag naar mineralen voor schone technologie lokale milieuschade en waterverlies veroorzaakt, vooral in arme regio's in Afrika en Zuid-Amerika. Het rapport vraagt om hervormingen, recycling en strengere regels.