Een langdurige vervolgstudie laat zien dat tofersen, een antisense‑middel dat de productie van gemuteerd SOD1‑eiwit verlaagt, de progressie van SOD1‑ALS kan vertragen. Het middel wordt ook Qalsody genoemd en kreeg in 2023 versnelde goedkeuring van de FDA. Het werd ontwikkeld door onderzoekers in samenwerking met Biogen en Ionis Pharmaceuticals.
De fase 3‑studie duurde zes maanden en liep door als open‑labelverlenging onder leiding van Washington University School of Medicine in St. Louis. Van de oorspronkelijke 108 deelnemers voltooiden 46 de follow‑up na 3,5 tot 5,5 jaar. Onderzoekers rapporteren dat langdurig gebruik symptoomprogressie en overlijden uitstelt; ongeveer een kwart van de deelnemers ervoer stabilisatie of functionele verbetering gedurende ongeveer drie jaar, met betere grijpkracht en ademhalingsfunctie.
De vergelijking tussen vroege starters en latere overstappers liet geen statistisch significant verschil zien op drie jaar, mogelijk omdat placebodeelnemers na zes maanden konden overstappen. Veelvoorkomende bijwerkingen waren hoofdpijn, procedurepijn, vallen, rugpijn en pijn in de extremiteiten; negen deelnemers hadden ernstigere neurologische bijwerkingen, vooral ontstekingsreacties, die succesvol werden behandeld. Een patiënt rapporteerde duidelijke functionele verbeteringen. Er loopt nu een multicenterstudie naar preventie bij mensen met SOD1‑varianten zonder symptomen.
Moeilijke woorden
- vervolgstudie — onderzoek dat deelnemers langer volgt na de eerste studie
- productie — vorming of aanmaak van een stof of eiwit
- muteren — veranderen van het DNA waardoor eiwit anders wordtgemuteerd
- progressie — toename of verslechtering van een ziekte in tijd
- goedkeuring — officiële toestemming om een middel te gebruiken
- bijwerking — ongewenst effect van een medicijn of behandelingbijwerkingen
- multicenterstudie — onderzoek dat tegelijk in meerdere ziekenhuizen gebeurt
Tip: beweeg de muisaanwijzer over gemarkeerde woorden in het artikel, of tik erop om snelle definities te zien terwijl je leest of luistert.
Discussievragen
- Zou je overwegen mee te doen aan een langdurige vervolgstudie voor een nieuw medicijn? Waarom wel of niet?
- Hoe belangrijk vind je het dat een middel versnelde goedkeuring krijgt van een instantie zoals de FDA?
- Wat vind je van onderzoeken die preventief testen bij mensen met een genetische variant maar zonder symptomen?
Gerelateerde artikelen
Nepal's cementgroei: investeringen, opbrengst en schade
Na de Gorkha-aardbeving van 2015 werd Nepal zelfvoorzienend in cement. Grote Chinese investeringen verhoogden productie en export, maar ook jobs en inkomsten; tegelijk stegen milieuschade, doden bij overstromingen en maatschappelijke conflicten.
Stedelijke bomen verbeteren gezondheid, maar niet voor iedereen
Een studie van Michigan State University vond dat meer bomen in woonwijken meestal samenhangt met minder lichamelijke 'slijtage' door stress. De voordelen gelden vooral voor beter opgeleide en werkende mensen; kwetsbare groepen profiteerden minder.
