Các nhà nghiên cứu báo cáo một hướng khả thi để bảo vệ tim ở người mắc loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), một bệnh di truyền tiến triển khiến cơ yếu dần. Tim thường bị ảnh hưởng và bệnh tim là một trong những nguyên nhân chính gây bệnh nặng ở người mắc DMD.
Nghiên cứu, công bố trên tạp chí Molecular Therapy, thử Setanaxib trên hai mô hình tiền lâm sàng. Điều trị giúp bảo tồn chức năng tim, hạn chế phì đại tim và giảm xơ hóa mô. Nhóm nghiên cứu báo cáo Setanaxib hạ hoạt tính của các gen liên quan đến bệnh cơ tim.
Công trình do Da-Zhi Wang dẫn đầu và có các cộng tác viên khác. Các tác giả cho biết Setanaxib nhắm vào NOX1 và NOX4 để giảm stress oxy hóa, giúp giảm viêm và xơ hóa và giữ chức năng bơm của tim.
Từ khó
- loạn dưỡng cơ — bệnh di truyền làm cơ yếu dầnloạn dưỡng cơ Duchenne
- tiền lâm sàng — giai đoạn nghiên cứu trước khi thử trên người
- bảo tồn — giữ nguyên hoặc bảo vệ tình trạngbảo tồn chức năng
- phì đại — sự to ra bất thường của một cơ quanphì đại tim
- xơ hóa — tạo mô sẹo và cứng trong mô
- stress oxy hóa — tình trạng tổn thương do oxy phản ứng mạnh
- tiến triển — bệnh thay đổi theo hướng xấu hoặc nặng
- hạ hoạt tính — làm giảm hoạt động của một gen
Mẹo: di chuột, dùng phím Tab hoặc chạm vào các từ được tô sáng trong bài để xem định nghĩa nhanh ngay khi bạn đọc hoặc nghe.
Câu hỏi thảo luận
- Bạn nghĩ vì sao bảo vệ chức năng tim quan trọng với người mắc loạn dưỡng cơ Duchenne?
- Tại sao các nhà nghiên cứu thường thử thuốc trên mô hình tiền lâm sàng trước khi thử trên người?
- Nếu một thuốc giảm stress oxy hóa hiệu quả, điều đó có thể thay đổi cuộc sống của bệnh nhân DMD như thế nào?
