Loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) là một bệnh di truyền tiến triển, gây yếu cơ và ảnh hưởng cả đến tim; bệnh tim ở người DMD có thể dẫn tới tình trạng nặng và tử vong. Nhóm nghiên cứu công bố trên tạp chí Molecular Therapy đã thử nghiệm thuốc thử Setanaxib trên hai mô hình tiền lâm sàng của DMD.
Kết quả cho thấy điều trị bằng Setanaxib giúp bảo tồn chức năng tim, hạn chế phì đại cơ tim và giảm xơ hóa mô. Các nhà nghiên cứu cũng ghi nhận hoạt động của những gen liên quan đến bệnh cơ tim giảm sau điều trị. Setanaxib được thiết kế để giảm stress oxy hóa bằng cách nhắm tới enzyme NOX1 và NOX4, những nguồn tạo phân tử phản ứng trong tế bào; khi sản xuất quá mức, các phân tử này gây viêm và xơ hóa.
Nhóm do Da-Zhi Wang dẫn đầu, với các cộng tác viên gồm John Mably và Gabriela Diniz. Mably lưu ý rằng chất ức chế Nox4 từng được thử trong các thử nghiệm lâm sàng cho bệnh xơ phổi và bệnh thận, gan, và các tác giả hy vọng sẽ sớm thử nghiệm ở bệnh nhân DMD để làm chậm tiến triển bệnh tim. Các tác giả cho rằng phát hiện này là bước quan trọng sau hơn 15 năm nghiên cứu trong phòng thí nghiệm của Wang.
Từ khó
- loạn dưỡng cơ — Bệnh cơ do rối loạn di truyền
- tiến triển — Trở nên nặng hơn theo thời gian
- xơ hóa — Tạo mô sẹo và cứng trong cơ thể
- stress oxy hóa — Tình trạng tổn hại do các phân tử oxy phản ứng
- phân tử phản ứng — Các phân tử hoạt động mạnh gây tổn thương tế bào
- bảo tồn — Giữ lại chức năng hoặc trạng thái hiện có
Mẹo: di chuột, dùng phím Tab hoặc chạm vào các từ được tô sáng trong bài để xem định nghĩa nhanh ngay khi bạn đọc hoặc nghe.
Câu hỏi thảo luận
- Những yếu tố an toàn và hiệu quả nào bạn cho là cần được kiểm tra trước khi thử nghiệm Setanaxib trên bệnh nhân DMD?
- Nếu Setanaxib thực sự giảm xơ hóa tim ở người, điều đó có thể thay đổi chất lượng sống của bệnh nhân DMD như thế nào?
- Ngoài việc nhắm vào NOX1/NOX4, bạn nghĩ những loại can thiệp nào khác có thể kết hợp để bảo vệ tim trong DMD?
Bài viết liên quan
Thuốc tránh thai kết hợp liên quan đến tăng ăn theo cảm xúc
Nghiên cứu đăng trên JAMA Network Open theo dõi 422 phụ nữ trong 49 ngày cho thấy ăn quá nhiều theo cảm xúc tăng vào các ngày họ uống viên hoạt động chứa hormone so với ngày uống viên không hoạt động. Các tác giả nhấn mạnh đây là mối liên hệ, không khẳng định nguyên nhân.
Mô hình NMR mới giúp cải thiện độ nét ảnh MRI
Các nhà nghiên cứu ở Rice University và Oak Ridge National Laboratory phát triển khung lý thuyết chế độ riêng NMR. Phương pháp dùng phương trình Fokker-Planck liên kết chuyển động phân tử với tín hiệu MRI và tái tạo phép đo thực nghiệm.
