La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique progressive et mortelle qui affaiblit les muscles; le cœur est fréquemment touché et la cardiomyopathie liée à la DMD représente une cause majeure de morbidité grave.
Dans une étude publiée dans Molecular Therapy, l’équipe dirigée par Da‑Zhi Wang, du University of South Florida Health Morsani College of Medicine et du Center for Regenerative Medicine au USF Health Heart Institute, a testé le médicament expérimental Setanaxib dans deux modèles précliniques de la DMD. Le traitement a préservé la fonction cardiaque, limité l’agrandissement du cœur et réduit la fibrose et l’inflammation du tissu.
Setanaxib cible les enzymes NOX1 et NOX4 pour réduire le stress oxydatif; les chercheurs observent aussi une baisse de l’activité de gènes associés à la cardiomyopathie, ce qui a contribué à maintenir la capacité du cœur à pomper le sang. John Mably a qualifié les résultats de « très prometteurs » et a rappelé que cet inhibiteur a déjà été étudié en essais cliniques pour la fibrose pulmonaire ainsi que pour des maladies rénales et hépatiques.
L’équipe espère maintenant que Setanaxib pourra être testé chez des patients atteints de DMD afin de ralentir la progression des maladies cardiaques. Ces travaux s’appuient sur plus de quinze ans de recherche dans le laboratoire de Wang, et, selon Gabriela Diniz, ils montrent comment la recherche biomédicale fondamentale peut aider à mieux comprendre la maladie et améliorer les soins.
Mots difficiles
- dystrophie — maladie qui fait perdre progressivement la force musculaire
- cardiomyopathie — maladie du muscle cardiaque qui réduit sa fonction
- fibrose — accumulation de tissu cicatriciel dans un organe
- inflammation — réaction du corps causant rougeur et douleur locale
- stress oxydatif — dommages des cellules par des molécules oxydantes
- inhibiteur — substance qui bloque l'action d'une enzyme ou molécule
- préclinique — qui concerne des tests avant les essais chez l'humainprécliniques
Astuce : survolez, mettez le focus ou touchez les mots en surbrillance dans l’article pour voir des définitions rapides pendant que vous lisez ou écoutez.
Questions de discussion
- Quels avantages et quels risques pourraient découler d'un essai de Setanaxib chez des patients atteints de DMD ? Expliquez.
- Selon Gabriela Diniz, ces travaux montrent l'utilité de la recherche biomédicale fondamentale. Comment, d'après vous, cette recherche peut‑elle améliorer les soins ?
- Quels obstacles concrets existent pour transformer des résultats positifs en modèles précliniques en traitements disponibles pour les patients ? Donnez des exemples.
Articles liés
Une voie de secours pour produire l'IgA dans l'intestin
Des chercheurs de Yale montrent que l'intestin possède deux voies pour fabriquer l'immunoglobuline A (IgA). L'une agit tôt hors des centres germinatifs, l'autre vient plus tard des centres germinatifs, et les deux donnent des anticorps similaires.
Handicap et COVID‑19 dans les bidonvilles du Kenya et du Nigeria
Dans des quartiers pauvres du Kenya et du Nigeria, les personnes handicapées ont vu leur accès aux soins et leurs revenus fortement diminuer pendant la pandémie. Des fermetures de cliniques, la hausse des prix et la pauvreté ont aggravé la situation.
Risque d'hypoglycémie chez les nouveau-nés
Chaque année, des millions de nouveau-nés — surtout prématurés, de faible poids ou malades — risquent une hypoglycémie néonatale. Le diagnostic et le traitement rapides sont essentiels, mais beaucoup d'hôpitaux manquent d'appareils fiables.
